ПРОИЗВОДНЫЕ ПИРАЗОЛА С КОНДЕНСИРОВАННЫМ ЦИКЛОМ

Изобретение относится к соединениям формулы I, которые являются антагонистами рецептора CRF, где Ar означает необязательно замещенный фенил или моноциклический 6-членный гетероарил, содержащий один гетероатом, выбранный из атомов азота, кислорода или серы, R1-R4 имеют значения, указанные в формуле изобретения, или их фармацевтически приемлемым солям. Изобретение также относится к способам получения указанных соединений и к фармацевтическим композициям, содержащим указанные соединения, которые пригодны для введения субъекта с заболеваниями, которые облегчаются при терапии антагонистом CRF. 6 н. и 20 з.п. ф-лы, 10 табл.

ЛЕЧЕНИЕ СПАСТИЧНОСТИ НИЖНИХ КОНЕЧНОСТЕЙ

Изобретение относится к биотехнологии. Представлено средство для применения при определении объема дозы ботулинического нейротоксина, вводимого при лечении спастичности нижних конечностей у субъекта в возрасте 18 лет или моложе, где средство содержит: первый элемент, имеющий первую строку чисел, указывающих вес субъекта, и вторую строку чисел, указывающих объем дозы ботулинического нейротоксина, который следует вводить субъекту, где числа в первой строке, указывающие конкретный вес, находятся в продольном или радиальном выравнивании с соответствующими числами во второй строке, указывающими конкретный объем дозы, который следует вводить субъекту, имеющему этот конкретный вес, где объем дозы соответствует от 5 до 15 единиц на килограмм общей массы тела субъекта на одну ногу. А также второй элемент, перекрывающий первый и имеющий отверстие или отверстия, которые позволяют просматривать строки на первом элементе. При этом первый и второй элементы находятся во взаимосвязи друг с другом. Изобретение ...

ПЕПТИДЫ, ИНГИБИРУЮЩИЕ АЦЕТИЛХОЛИНОВЫЕ РЕЦЕПТОРЫ, И ИХ ПРИМЕНЕНИЕ

Изобретение относится к ингибирующим ацетилхолиновые рецепторы пептидам и их применениям, при этом фаги с высокой аффинностью связывания в отношении ацетилхолиновых рецепторов подвергали скринингу с использованием произвольных пептидных рекомбинантных фагов и связывающие ацетилхолиновые рецепторы пептиды отбирали с помощью фаговой ДНК. Поскольку с использованием отобранных пептидов подтверждены аффинность связывания с ацетилхолиновыми рецепторами и эффект ингибирования действия ацетилхолиновых рецепторов, и подтверждены посредством модификаций пептидов, пептидных сайтов и последовательностей, которые имеют жизненно важное значение для связывания с ацетилхолиновыми рецепторами, предполагается, что ингибирующие ацетилхолиновые рецепторы пептиды в соответствии с настоящим изобретением будут использоваться при разработке косметической композиции для разглаживания морщин, лекарственного препарата для предупреждения или лечения ассоциированных с ацетилхолиновым рецептором заболеваний и оздоровительного ...

СЛИТЫЙ БЕЛОК, СОДЕРЖАЩИЙ ВАРИАНТЫ ЧЕЛОВЕЧЕСКОГО БЕЛКА LEFTY А, И ЕГО ПРИМЕНЕНИЕ

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим белкам на основе человеческого белка Lefty A, и может быть использовано в медицине для предотвращения или лечения нервно-мышечного заболевания. Сконструирован вариант человеческого белка Lefty А, содержащий аминокислотную последовательность с L22 по P366 из SEQ ID NO: 131 с заменой одного или более аминокислотных остатков в сайтах процессинга, выбранной из группы, состоящей из R74G, R77G или R77V, R132G и R135G; и заменой одного или более аминокислотных остатков в пропептидном домене, выбранной из группы, состоящей из E24G, S38K, V42T, K50E, A55T, V63A и R66Q. Также на основе указанного варианта Lefty А человека получен слитый белок с Fc или альбумином. Изобретение обеспечивает получение вариантных белков с активностью человеческого белка Lefty A, которые имеют лучшую стабильность, чем природный человеческий белок Lefty А, и, таким образом, экспрессируются на высоких уровнях и продуцируются с высоким выходом в клетках ...

СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ МИАСТЕНИИ

Изобретение относится к медицине и может быть использовано для лечения миастении, в частности миастенического криза, в том числе в случае рецидивов после тимэктомии. В способе, включающем лекарственную терапию антихолинэстеразными и гормональными препаратами, предложено дополнительно внутривенно капельно вводить антилимфолин КР в количестве 3-4 мг на килограмм массы тела один раз в сутки через день на курс 2-4 дня. Это позволяет восстановить нервно-мышечную проводимость, снизить содержание иммунокомпетентных лимфоцитов и продлить ремиссию заболевания.

НОВЫЕ БИЦИКЛИЧЕСКИЕ НУКЛЕОЗИДЫ И ОЛИГОМЕРЫ, ПОЛУЧЕННЫЕ ИЗ НИХ

Изобретение относится к новым соединениям формулы (I) и олигонуклеотидам, полученным из них. В частности, настоящее изобретение относится к соединению формулы (I) где один из T1 и Т2 представляет собой OR1 или OR2; и другой из T1 и Т2 представляет собой OR1 или OR2; где R1 представляет собой Н или гидроксил-защитную группу, где указанная гидроксил-защитная группа независимо в каждом случае выбрана из ацетила, бензила, трет-бутилдиметилсилила, трет-бутилдифенилсилила, тритила, 4-монометокситритила, 4,4'-диметокситритила (DMTr), 4,4',4''-триметокситритила (TMTr), 9-фенилксантин-9-ила (пиксила) и 9-(п-метоксифенил)ксантин-9-ила (МОХ), и R2 представляет собой фосфорсодержащий фрагмент, где указанный фосфорсодержащий фрагмент представляет собой фосфорамидитный фрагмент, представленный формулой (X) где R5 представляет собой С1-С9 алкил, замещенный циано; R6 и R7 независимо представляют собой С1-С9 алкил; или совместно с атомом азота, к которому они присоединены, образуют гетероциклическое кольцо ...

КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ ПОВЫШЕНИЯ ЭКСПРЕССИИ PGC-1α

Изобретение относится к области фармацевтики и медицины, а именно к способу профилактики или лечения заболевания или симптома, ассоциированного с понижением экспрессии коактиватора 1-альфа-рецептора, активируемого пролифераторами пероксисом (PGC-1α), у субъекта, включающему введение композиции, содержащей α-NeuNAc-(2→3)-β-D-Gal-(1→4)-D-Glc и/или α-NeuNAc-(2→6)-β-D-Gal-(1→4)-D-Glc, субъекту, нуждающемуся в этом, где NeuNAc означает N-ацетилнейраминил, Gal означает галактозу, Glc означает глюкозу, или его фармацевтически приемлемую соль, и фармацевтически приемлемый эксципиент, где указанное заболевание или симптом, ассоциированный с понижением экспрессии PGC-1α, выбраны из болезни Паркинсона (PD), болезни Гентингтона (HD), саркопении и кахексии. Технический результат заключается в повышении экспрессии PGC-1α. 7 з.п. ф-лы, 26 ил., 15 пр.

НОВЫЕ СОЕДИНЕНИЯ В КАЧЕСТВЕ ИНГИБИТОРОВ mPGES-1

Изобретение относится к применению соединения, соответствующего общей структуре (I), где T соответствует структуре (IIIa) или (IIIb), где каждый R7 индивидуально представляет собой C1-C6 алкильную часть; L представляет собой линкер между атомом азота амида и дистальным атомом азота, где линкер представляет собой насыщенную алифатическую группу, которая может включать прямые цепи, разветвленные цепи и циклические группы, содержащие 1-10 необязательно замещенных атомов остова, выбранных из углерода, азота и кислорода, где между соседними атомами остова могут присутствовать двойные связи, и при этом необязательные заместители выбраны из группы, состоящей из R6, карбокси, оксо, первичного амино и карбоксильной группы, или атом остова может быть соединен с R1 с образованием 5-8-членной циклической структуры и/или атом остова может быть соединен с R2 с образованием 5-8-членной циклической структуры, или два атома остова могут быть соединены с образованием 5-8-членной циклической структуры, где ...

КОМПОЗИЦИИ ОКСИМЕТАЗОЛИНА И СПОСОБЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ОФТАЛЬМОЛОГИЧЕСКИХ РАССТРОЙСТВ

Группа изобретений относится к области фармацевтической промышленности, а именно к композициям и способам лечения офтальмологических расстройств. Водная фармацевтически стабильная офтальмологическая композиция для лечения птоза, включающая: a) 0,1 мас.% оксиметазолина гидрохлорида; b) от 0,2 до 1,0 мас.% хлорида натрия; c) от 0,05 до 0,10 мас.% хлорида калия; d) от 0,02 до 0,06 мас.% хлорида кальция; e) от 0,01 до 0,05 мас.% хлорида магния; f) один или несколько подходящих буферов; g) от 0,1 до 0,90 мас.% гипромеллозы; и h) необязательно регулятор pH; при этом композиция имеет pH в диапазоне от 5,8 до 6,8, и при этом композиция является стабильной в течение периода по меньшей мере 24 месяцев. Водная фармацевтически стабильная офтальмологическая композиция для увеличения вертикального разделения верхнего века и нижнего века по меньшей мере одного глаза у субъекта, включающая вышеуказанные компоненты в вышеуказанном количестве, и при этом композиция является стабильной в течение периода по ...

ЦИКЛИЧЕСКИЕ ИНГИБИТОРЫ ПРОТЕИНТИРОЗИНКИНАЗ

Изобретение относится к N-(2-хлор-6-метилфенил)-2-[[6-[4-(2-гидроксиэтил)-1-пиперазинил]-2-метил-4-пиримидинил]амино]-5-тиазолкарбоксамиду формулы и к его фармацевтически приемлемым солям. Также описана фармацевтическая композиция, ингибирующая протеинтирозинкиназы и содержащая указанное соединение, способ лечения обусловленного протеинтирозинкиназами нарушения, такого как иммунологическое расстройство и онкологическое заболевание, и способ лечения рака. 4 н. и 1 з.п. ф-лы, 25 табл.

ПРОИЗВОДНЫЕ 6-МЕРКАПТОЦИКЛОДЕКСТРИНА: РЕВЕРСИРУЮЩИЕ АГЕНТЫ ДЛЯ ИНДУЦИРОВАННОЙ ЛЕКАРСТВЕННЫМ СРЕДСТВОМ НЕЙРОМЫШЕЧНОЙ БЛОКАДЫ

Описано производное 6-меркаптоциклодекстрина, имеющее общую формулу I где m равно 0-7 и n равно 1-8 и m+n равно 7 или 8; R представляет (C1-6) алкилен, необязательно замещенный 1-3 ОН-группами, или (СН2)о-фенилен-(СН2)р; о и р, независимо, равны 0-4; Х представляет СООН, CONHR1, NHCOR2, SO2OH, РО(ОН)2, O(CH2-CH2-O)q-H, ОН или тетразол-5-ил; R1 представляет Н или (С1-3)алкил; R2 представляет карбоксифенил; q равно 1-3; или его фармацевтически приемлемую соль в смеси с фармацевтически приемлемыми вспомогательными веществами. Также описаны набор и фармацевтическая композиция для реверсирования индуцированного лекарственным средством нейромышечного блокирования, включающая производное 6-меркаптоциклодекстрина, имеющее общую формулу I, и способ реверсирования индуцированной лекарственным средством нейромышечной блокады у пациента, который включает парентеральное введение указанному пациенту эффективного количества производного 6-меркаптоциклодекстрина общей формулы I по п.1. 4 н. и 7 з.п. ф-лы ...

НОВЫЕ ГЕТЕРОЦИКЛИЧЕСКИЕ СОЕДИНЕНИЯ И ИХ ПРИМЕНЕНИЕ В КАЧЕСТВЕ ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ

Настоящее изобретение относится к новым гетероциклическим производным, обладающим ингибирующей кальпаины активностью и/или улавливающей реакционноспособные формы кислорода активностью, формулы (I) где Het означает моноциклический 5-6-членный гетероциклический радикал, содержащий 1-2 гетероатома, выбранных из O или N; A выбирают из А1, А/1, А2 и А3, А4, Х означает -(СН2)n-, -(СН2)n-СО-, -N (R45) -СО- (СН2)n-СО-, -CO-N(R45)-D-CO-, -N(R45)-(СН2)n-СО-, -N(R45)-CO-C(R46R47)-CO-, -О-(СН2)n-СО-, -N (R45) -CO-NH-C (R46R47) -СО-, -CO-N (R45) -С (R46R47) -СО- или -Z-CO-; Y означает -(СН2)p-, -C(R53R54) - (СН2)р-, -С (R53R54)-СО-; R1 означает атом водорода, радикал -OR3 или оксогруппу, R3 означает атом водорода, моноциклический насыщенный 6-членный гетероциклоалкилкарбонил, в котором гетероциклоалкил содержит 2 гетероатома, выбранных из атомов азота или кислорода; C1-C6алкилкарбонил, фенилкарбонил или фенил(C1-C6)алкилкарбонил, возможно замещенный группой -NR4R5; фенилкарбонил или фенил(C1-C6)алкилкарбонил ...

НОВЫЕ НЕСТЕРОИДНЫЕ ПРОТИВОВОСПАЛИТЕЛЬНЫЕ ВЕЩЕСТВА, СОСТАВЫ И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ

Настоящее изобретение относится к новым нестероидным противовоспалительным соединениям, представленным формулой I: где М представляет собой макролидную субъединицу формулы D представляет собой нестероидную субъединицу, полученную из нестероидного противовоспалительного средства, L представляет собой соединительную группу с формулой X1-(CH2)m-Q-(CH2)n-X2, или их фармацевтически допустимым солям или отдельным диастереоизомерам. Кроме того, настоящее изобретение относится к способу получения соединений формулы I (варианты), к фармацевтическому составу на основе соединений формулы I или их фармацевтически допустимых солей, а также к применению соединений формулы I или их фармацевтически допустимых солей для получения медикамента (варианты). Значение заместителей R1-R6, А, В, Е, U, Y, Z, W, S1, М, D, X1, X2, Q, m, n указаны в формуле изобретения. 7 н. и 4 з.п. ф-лы, 1 табл., 7 схем.

ПРИМЕНЕНИЕ АНТАГОНИСТОВ СЕРОТОНИНА (5НТ3) ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ФИБРОМИАЛГИИ

Изобретение относится к медицине, в частности к неврологии, и касается применения антагонистов серотонина в качестве агентов для лечения фибромиалгии. Изобретение позволяет снять как болевые, так и вегетативные симптомы болезни, причем такое улучшение остается и после окончания лечения. 3 с. и 3 з.п. ф-лы.

ЗАМЕЩЕННЫЕ 1-АМИНОАЛКИЛЛАКТАМЫ, ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ НА ИХ ОСНОВЕ И СПОСОБ ИХ ПОЛУЧЕНИЯ

Изобретение относится к органической химии и может найти применение в медицине. Описывается соединение, имеющее общую формулу I, где R1 и R2 означают независимо в каждом случае водород, галоген, (С1-С6)алкил, -OR', -SR', -NR'R", -SOR', -SO2R'. -COOR', -OCOR'-, -OCONR'R", -OSO2R', -OSO2NR'R", -NR'SO2R", -NR'COR", -SO2NR'R", -SO2(СН2)1-3 - CONR'R", -CONR'R", циангруппу, галоидалкил или нитрогруппу; или R' и R" означают независимо в каждом случае водород, (С1 -С6)алкил, замещенный (С1-С6)алкил, арил, гетероциклил, гетероарил, арил(С1-С3)-алкил, гетероарил(С1-С3)алкил, гетероциклил(С1-С3)алкил, циклоалкил-алкил, циклоалкил, или R' и R" вместе с атомом азота, с которым они связаны, могут также образовывать 5-7-членное кольцо, необязательно включающее дополнительный кольцевой гетероатом, выбранный из N, О или S(О)0-2; R3 независимо в каждом случае означает (С1-С6)алкил, (С1-С6)алкенил, (С1-С6)алкинил или циклоалкил; или один из X, Y или Z означает независимо -О- или >N-R4, другие означают -СН2 ...

НОВОЕ ПРИМЕНЕНИЕ 1[4-(5-ЦИАНОИНДОЛ-3-ИЛ)БУТИЛ]-4-(2-КАРБАМОИЛБЕНЗОФУРАН-5-ИЛ)-ПИПЕРАЗИНА И ЕГО ФИЗИОЛОГИЧЕСКИ ПРИЕМЛЕМЫХ СОЛЕЙ

Изобретение относится к фармакологии. Применяют 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоилбензофуран-5-ил)-пиперазина и его физиологически приемлемые соли в качестве медицинского препарата для лечения субтипа тревожных расстройств, выбранных из субтипов панического расстройства, сопряженного или не сопряженного с боязнью открытого пространства, собственно боязни открытого пространства, навязчиво-маниакальных симптоматических расстройств, социальной фобии, расстройства типа посттравматического стресса, проявлений острого стресса и/или общетревожного расстройства. Применяют также фармацевтический препарат, который содержит в качестве активного ингредиента, по крайней мере, 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоилбензофуран-5-ил)-пиперазин или одну из его фармацевтически приемлемых солей. Указанное применение расширяет арсенал лекарственных средств, используемых в психиатрии. 9 н. и 1 з.п. ф-лы.

НОВЫЕ ПРОИЗВОДНЫЕ 2,3-БЕНЗОДИАЗЕПИНА, СПОСОБЫ ИХ ПОЛУЧЕНИЯ, ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ НА ИХ ОСНОВЕ И СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ

Изобретение относится к новым производным 2,3-бензодиазепина формулы 1 где R1-R4 имеют значения, указанные в описании, обладающим нейрозащитным действием, а также к способам их получения, фармацевтической композиции на их основе и способу лечения симптомов, сопровождаемых всеми типами острой и хронической нейродегенерации. Технический результат - получение новых биологически активных соединений. 10 н. и 21 з.п. ф-лы, 4 табл., 3 ил.

ЛЕКАРСТВЕННОЕ СРЕДСТВО, ОБЛАДАЮЩЕЕ ЗАЩИТНЫМ ДЕЙСТВИЕМ В ОТНОШЕНИИ ОКИСЛИТЕЛЬНО-ТОКСИЧЕСКИХ И ПРЕЖДЕ ВСЕГО КАРДИОТОКСИЧЕСКИХ СОЕДИНЕНИЙ

Изобретение относится к химико-фармацевтической промышленности и касается применения соединений формулы I для приготовления фармацевтических композиций, предназначенных для профилактики и/или лечения нарушений сердечной деятельности, индуцируемых кардиотоксическими дозами лекарственных средств, предпочтительно обладающих цитостатическим действием антибиотиков, или химических соединений. Соединения формулы I обладают высокой активностью при лечении нарушений сердечной деятельности и высокой биодоступностью. 4 н. и 8 з.п. ф-лы, 2 табл.

ЗАМЕЩЕННЫЕ БЕТА-КАРБОЛИНЫ

Изобретение относится к производным карболина общей формулы I где R3-H, -OH, -O-(С1-С6)-алкил, R4-N(R17)2, где R17-H, -(С1 -С6)-алкил, -С(O)-фенил, -С(O)-(С1-С10)-алкил, -С(O)-O-(С1-С6)-алкил, -S(O)y-R14, где у=0, 1 или 2, R14 -(С1-С6)-алкил, фенил, замещенный галогеном, или R4-NH2, -NH-C(O)-R15, где R15 - пирролидин, пиразолидин, фуран, пиридин, пиразин, имидазолин, изоксазолидин, 2-изоксазолин, тиофен, возможно замещенный CF3 или -(С1-С6)-алкилом; -(С3-С7)-циклоалкил, -N((R13)2, где R13-H или фенил при условии, что N(R13)2 не означает NH2; фенил, возможно замещенный -(С1-С6)-алкилом, -CF3, или два заместителя у фенила образуют диоксолановое кольцо, R5-H, или R4 и R5 вместе с атомом N образуют гетероцикл. Описан способ их получения. Соединения формулы I являются подходящими для получения лекарственных средств для профилактики и лечения заболеваний, в процесс развития которых вовлечена повышенная активность lkB. 2 н. и 4 з.п.ф-лы, 2 табл.

ЗАМЕЩЕННЫЕ БИЦИКЛИЧЕСКИЕ ГЕТЕРОЦИКЛИЧЕСКИЕ СОЕДИНЕНИЯ, СПОСОБ ИХ ПОЛУЧЕНИЯ (ВАРИАНТЫ) И ПРИМЕНЕНИЕ В КАЧЕСТВЕ СРЕДСТВ ПРОТИВ ОЖИРЕНИЯ И ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

Настоящее изобретение относится к замещенным бициклическим гетероциклическим соединениям формулы I их таутомерным формам, стереоизомерам, полиморфным формам, фармацевтически приемлемым солям, фармацевтически приемлемым сольватам, в которой R1 , R2, R3, R4 и группы R5 и R6, когда они связаны с атомом углерода, представляют собой водород, галоген, гидрокси, алкил, алкокси, R5 и R6, один или оба, также могут представлять собой оксогруппу, когда они связаны с атомом углерода; когда R5 и R6 связаны с атомом азота, они представляют собой водород, гидрокси или такие незамещенные группы, как алкил, алкокси, аралкил, Х - кислород или сера, Ar - фенилен, нафтилен или бензофурил. Соединения могут быть использованы против ожирения и гиперхолестеринемии. Описаны способы получения соединений, фармацевтические композиции, способы лечения и применения соединений. 20 н. и 32 з.п. ф-лы, 4 табл.

ИНДУКТОР СЧИТЫВАНИЯ И ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЙ АГЕНТ ДЛЯ ГЕНЕТИЧЕСКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ, ВЫЗВАННЫХ МУТАЦИЯМИ ТИПА НОНСЕНС-МУТАЦИЙ

Предложена группа изобретений, относящаяся к применению соединения структурной формулы (A) (арбекацина) в качестве индуктора считывания для индукции считывания преждевременного стоп-кодона, образовавшегося вследствие нонсенс-мутаций, и к лекарственному средству, включающему указанный индуктор, для лечения генетического заболевания, вызванного нонсенс-мутациями (например, миодистрофии Дюшенна). Технический результат состоит в реализации заявленного назначения. 2 н. и 2 з.п. ф-лы, 10 ил., 4 табл.

АРИЛСУЛЬФОНИЛЬНЫЕ ПРОИЗВОДНЫЕ, ОБЛАДАЮЩИЕ СРОДСТВОМ К РЕЦЕПТОРУ 5-HT6, И СПОСОБ ИХ ПОЛУЧЕНИЯ

Настоящее изобретение относится к арилсульфонильным производным формулы I в которой Ar означает нафтил или фенил, необязательно замещенный галогеном или C1-С6алкокси, R1 означает C1-С6алкил, R2 означает водород или C1-С6алкил, или их фармацевтически приемлемым солям или сольватам. Соединения обладают сродством к рецептору 5-НТ6. Кроме того, в заявке описаны фармацевтические композиции, содержащие указанные соединения, их применение в качестве терапевтических агентов и способ их получения. Соединения могут оказаться пригодными для лечения некоторых нарушений ЦНС. 3 н. и 9 з.п. ф-лы, 1 табл.

Способы получения индуцированных клеток гладких мышц

Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ in vitro или ex vivo получения индуцированных клеток гладких мышц (iSMC), характеризующихся положительной экспрессией aSMA (актин-альфа гладких мышц), CD49a и CD146 и тем, что они являются некомпетентными в отношении слияния. Способ включает следующие стадии: (а) выделение клеток, происходящих из скелетных мышц, из ткани скелетных мышц, полученной от субъекта; (б) трансдифференцировка клеток, происходящих из скелетных мышц. Настоящее изобретение также относится к индуцированной клетке гладких мышц (варианты), ее применению для скрининга лекарственных средств и in vitro или ex vivo применению клеток, происходящих из скелетных мышц, для получения iSMC. Настоящее изобретение обеспечивает клетки, которые являются безопасными и эффективными для применения в регенерации ткани гладких мышц. 6 н. и 14 з.п. ф-лы, 15 ил., 19 пр.

СПОСОБ ПОЛУЧЕНИЯ МИОБЛАСТОВ, ИСПОЛЬЗОВАНИЕ БИОПТАТА ДЕСНЫ, ПРЕПАРАТ МИОБЛАСТОВ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ПАТОЛОГИЙ МЫШЕЧНОЙ ТКАНИ И СПОСОБ ЕГО ПОЛУЧЕНИЯ

Изобретение относится к медицине, а именно к биотехнологии, и может быть использовано для получения миобластов из слизистой оболочки полости рта человека. Для этого проводят биопсию слизистой оболочки полости рта человека и обработку биоптата, предусматривающую отмывку, измельчение, ферментативное расщепление ткани десны протеолитическими ферментами. Далее культивируют выделенные из дезагрегированной ткани фибробластоподобные клетки на подходящей среде для получения культуры миобластов. Проводят иммунофенотипическое тестирование культуры миобластов на иммунофенотип и исключение вирусной и бактериальной контаминации. Использование данного способа позволяет получить культуру миобластов из легкодоступного источника - слизистой оболочки полости рта человека. 1 з.п. ф-лы, 1 пр., 2 ил.

КОМПОЗИЦИЯ И СПОСОБ ПОВЫШЕНИЯ СКОРОСТИ РЕСИНТЕЗА МЫШЕЧНОГО ГЛИКОГЕНА ПОСЛЕ ФИЗИЧЕСКОЙ НАГРУЗКИ

Изобретение относится к применению питательной композиции для перорального введения, содержащей кофеин и углевод для увеличения скорости ресинтеза мышечного гликогена. Предложен также способ активации ресинтеза мышечного гликогена после интенсивной физической нагрузки, истощающей запасы гликогена, включающий прием композиции, содержащей кофеин и гликоген. Изобретение позволяет быстро восстановить запасы мышечного гликогена за счет повышения скорости его ресинтеза в первые часы после окончания физической нагрузки. 2 н. и 10 з.п. ф-лы, 4 ил., 7 табл.

ПРОИЗВОДНЫЕ, ПРИМЕНЯЕМЫЕ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ АТРОФИИ

Изобретение относится к применению производного общей формулы Iгде Rи Rнезависимо друг от друга представляют собой водород, n представляет собой целое число между 1 и 2, Rпредставляет собой группу -OH или группу -O(C-Cалкил), Rпредставляет собой C-Cалкильную группу, Rи Rпредставляют собой независимо друг от друга атом галогена, или его фармацевтически приемлемой соли в качестве лекарственного средства для лечения и/или предотвращения мышечной атрофии у млекопитающих, и/или для ограничения мышечной атрофии у млекопитающих, и/или для стимуляции мышечного роста у тренирующихся млекопитающих, стремящихся увеличить массу и качество мышц, предотвращая появление симптомов саркопении, связанных с возрастом или реабилитацией после потери мышц, возрастной мышечной атрофии и/или последствий лекарственного лечения, и/или иммобилизации, и/или кахексии. 11 з.п. ф-лы, 1 ил., 3 табл.

ПРОИЗВОДНОЕ ЦИКЛИЧЕСКОГО АМИНА И ЕГО ФАРМАЦЕВТИЧЕСКОЕ ПРИМЕНЕНИЕ

Изобретение относится к области органической химии, а именно к производным циклического амина формулы (I), где A представляет собой группу, представленную общей формулой (IIa), (IIb) или (IIc), где, когда A представляет собой группу, представленную общей формулой (IIa) или (IIb), Rпредставляет собой алкильную группу, содержащую 1 или 2 атома углерода и необязательно замещенную гидроксильной группой, аминогруппой или карбоксильной группой, Rпредставляет собой атом водорода, Rпредставляет собой атом водорода или алкильную группу, содержащую 1 или 2 атома углерода, Rпредставляет собой атом водорода или алкилкарбонильную группу, содержащую 2 атома углерода, или алкильную группу, содержащую 1 или 2 атома углерода и необязательно замещенную алкилкарбониламиногруппой, содержащей 2 атома углерода, и n обозначает 1 или 2, в которой, когда Rи R, каждый, независимо, представляют собой алкильную группу, содержащую 1 или 2 атома углерода, Rпредставляет собой алкильную группу, содержащую 1 или 2 атома ...

ПРОИЗВОДНЫЕ МОЧЕВИНЫ, СПОСОБЫ ИХ ПОЛУЧЕНИЯ И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ НА ИХ ОСНОВЕ

Изобретение относится к новым производным мочевины общей формулы (I) и их фармацевтически приемлемым солям, где А представляет собой -СН- или атом азота, R1 представляет собой С3-10 алкил, С3-10циклоалкил, С3-10циклоалкил-С1-10алкил, 6-членный азотсодержащий гетероциклил, 6-членный азотсодержащий гетероциклил-С1-10 алкил, фенил, фенил-С1-10алкил, 5-10-членный гетероарил или 5-10-членный гетероарил-С1-10алкил и др.; R2 представляет собой водород, С1-6алкил, С0-2 алкил-С3-10циклоалкил, С0-2алкил-фенил, С3-10циклоалкил-С0-2алкил или фенил-С0-2алкил; R5 представляет собой C1-6алкил, С3 -10циклоалкил, 6-членный азотсодержащий гетероциклил и др.; L1 представляет собой -S-, -S(О)-, -S(O)2, -С(O)-, -N(Rc)-, -CH2- и др.; L2 представляет собой ковалентную связь, -О-, -С(O)-, -ОС(O)-, -N(Rc)- и др.; W представляет собой О или S; Z представляет собой -C(O)ORd; Rc, Rd и Re представляют собой водород или алкил; Rb представляет собой -ORe, -NO2, галоген, -CN, -CF3, C1-6алкил; р представляет собой целое ...

СПОСОБ ПОЛУЧЕНИЯ ЭКСТРАКТА GINKGO BILOBA, ВЫСОКООБОГАЩЕННОГО АКТИВНЫМИ ИНГРЕДИЕНТАМИ

Изобретение относится к фармацевтической промышленности, в частности к способу получения экстракта из листьев Ginkgo biloba. Способ получения экстракта листьев Ginkgo biloba, включающий двойную экстракцию высушенных фрагментов листьев Ginkgo biloba этанолом, фильтрацию, промывание и концентрацию экстракта под пониженным давлением в присутствии водного раствора хлорида натрия, удаление темного масла из оставшегося прозрачного раствора, промывание оставшегося водного раствора средством, выбранным из группы, состоящей из н-гексана, н-гептана и циклогексана, жидкостную экстракцию водной фазы, промытой этилацетатом, промывание этилацетатной фазы насыщенным раствором хлорида натрия, затем выпаривание промытой этилацетатной фазы. Экстракт листьев Ginkgo biloba, полученный вышеописанным способом, отличается повышенным содержанием биологически активных веществ. 2 н. и 9 з.п. ф-лы, 2 табл.

АГОНИСТЫ РЕЦЕПТОРА КОРТИКОТРОПИН-РИЛИЗИНГ ФАКТОРА2 И ИХ ПРИМЕНЕНИЕ

Изобретение относится к биотехнологии и может быть использовано для получения агониста рецептора кортикотропин-рилизинг фактора 2 (CRF2R). Белок агониста CRF2R получают как производное CRF, урокортина I, урокортина II, урокортина III, саувагина, уротензина I и других родственных пептидов, производя аминокислотные замены в последовательностях белков. Полученный агонист CRF2R применяют в составе фармацевтической композиции для профилактики и лечения нарушений, вызываемых CRF2R, у хозяина. Изобретение позволяет разрабатывать эффективные средства для профилактики и лечения расстройств, модулируемых рецептором кортикотропин-рилизинг фактора 2, таких как мышечная дистрофия. 10 н. и 15 з.п. ф-лы, 3 табл.

ЦИКЛИЧЕСКИЕ ИНГИБИТОРЫ ПРОТЕИНТИРОЗИНКИНАЗ

Настоящее изобретение относится к способу лечения хронической миелогенной лейкемии, стромальной опухоли желудочно-кишечного тракта, герминогенной опухоли, мелкоклеточного рака легких, меланомы, рака поджелудочной железы, рака простаты, хронической миелогенной лейкемии, резистентной к STI-571, заключающемуся в пероральном введении пациенту от 1 до 4 раз в день от 0,1 до 100 мг/кг веса соединения формулы (IV) или его фармацевтически приемлемой соли ! ! 8 н. и 2 з.п. ф-лы, 2 табл.

ПРОИЗВОДНЫЕ ПИРАЗОЛА, ПОЛЕЗНЫЕ В КАЧЕСТВЕ ИНГИБИТОРОВ ПРОТЕИНКИНАЗЫ

Настоящее изобретение относится к новым производным пиразола формулы (IIIa), где R1 представляет собой Т-(кольцо D), где кольцо D представляет собой нафтил или фенил, необязательно замещенные -R5; Rx Ry R2, R2' и R5 являются такими, как определено в формуле изобретения, а также к фармацевтической композиции их содержащей. Соединения являются ингибиторами протеинкиназ, таких как Aurora-2, GSK-3 или Src и пригодны для использования в способах лечения заболеваний, опосредованных указанными протеинкиназами, таких как рак, диабет и болезнь Альцгеймера. Соединения согласно изобретению также могут использоваться в способах ингибирования продукции гиперфосфорилированного белка Tau и ингибирования фосфорилирования β-катенина. 13 н. и 11 з.п. ф-лы, 12 табл.

ПРОИЗВОДНЫЕ ТЕТРАГИДРОИЗОХИНОЛИНА

Изобретение относится к новым соединениям производных тетрагидроизохинолина формулы (I), а также применению и способам лечения заболевания или состояния, чувствительного к модуляции сокращения саркомера скелетной мышцы. Технический результат: получены новые соединения, которые модулируют сокращения саркомера скелетной мышцы и могут быть применимы для лечения опосредованных заболеваний. 22 н. и 10 з.п. ф-лы, 7 табл., 167 пр., 10 ил.

КАРОТЕНОИДНОЕ ПРОИЗВОДНОЕ, ЕГО ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИ ПРИЕМЛЕМАЯ СОЛЬ И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ ЕГО

Настоящее изобретение относится к каротеноидному производному, имеющему общую формулу (I), или к его фармацевтически приемлемой соли, обладающему противовоспалительной активностью, а также к содержащей в качестве активного ингредиента каротеноидное производное, имеющее общую формулу (I), или его фармацевтически приемлемую соль фармацевтической композиции(I)В формуле (I) X представляет собой карбонильную группу или метиленовую группу, Rи Rв общей формуле (I) являются одним и тем же или различными и каждый представляет собой -CO-A-B-D; A, B и D имеют значения, указанные в формуле изобретения. 2 н. и 9 з.п. ф-лы, 4 ил., 46 табл., 42 пр.

КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ МОДУЛЯЦИИ SMN2 СПЛАЙСИНГА У СУБЪЕКТА

Изобретение относится к области медицины и предназначено для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Способ включает введение посредством болюсной инъекции в интратекальное пространство субъекта, являющегося человеком, антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, состоящий из 18 связанных нуклеозидов, где каждая межнуклеозидная связь олигонуклеотида представляет собой фосфоротиоатную связь, где каждый нуклеозид олигонуклеотида представляет собой 2'-МОЭ нуклеозид и где введение антисмыслового соединения усиливает включение экзона 7 в SMN2 мРНК транскриптах у субъекта, являющегося человеком. Изобретение обеспечивает эффективное лечение СМА типов I, II и III. 11 з.п. ф-лы, 13 ил., 14 табл., 14 пр.

ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ

Группа изобретений относится к области фармацевтических композиций, включающих антитело или его фрагмент, подходящие для лиофилизации. Предложена фармацевтическая композиция, включающая от 80 до 200 мг/мл антитела, которое специфически связывается с человеческим FcRn, или его антигенсвязывающего фрагмента, от 7% до 10% мас./об сахарозы, смесь от 10 мМ до 50 мМ гистидина и от 180 мМ до 250 мМ пролина, от 0,01% до 1,0% мас./об полисорбата. Антитело или его антигенсвязывающий фрагмент включают вариабельную область легкой цепи SEQ ID NO: 7 и вариабельную область тяжелой цепи SEQ ID NO: 8. Композиция имеет pH от 4,0 до 7,5. Также предложен способ получения указанной композиции, лиофилизированная композиция, способ ее восстановления, а также применение фармацевтической композиции или лиофилизированной композиции для лечения воспалительных или аутоиммунных заболеваний. Изобретения обеспечивают стабильные композиции, показывающие увеличение агрегатов только 0,2%/месяц при 30°C и 0,4%/месяц при ...

ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, ВКЛЮЧАЮЩАЯ ФЕРМЕНТ, РАЗРУШАЮЩИЙ ГЛИКОЗАМИНОГЛИКАНЫ, И ПРИМЕНЕНИЕ УКАЗАННОГО ФЕРМЕНТА ДЛЯ ПОЛУЧЕНИЯ ЛЕКАРСТВЕННОГО ПРЕПАРАТА ДЛЯ ТЕРАПИИ ГРЫЖИ МЕЖПОЗВОНОЧНОГО ДИСКА

Изобретение может быть использовано в медицине, а именно для терапии грыжи межпозвоночного диска. Фармацевтическая композиция для введения в вертебральное эпидуральное пространство включает фермент, разрушающий гликозаминогликаны, и фармацевтический носитель. Также изобретение относится к применению фермента, разрушающего гликозаминогликаны, в качестве лекарственного препарата для терапии грыжи межпозвоночного диска, который характеризуется наличием в эпидуральном пространстве студенистого ядра, где указанный препарат вводится в вертебральное эпидуральное пространство. Изобретение повышает эффективность терапии грыжи межпозвоночного диска. 2 с. и 11 з.п.ф-лы, 1 табл., 1 ил.

ЛИГАНДЫ МЕЛАНОКОРТИНОВЫХ РЕЦЕПТОРОВ

Изобретение относится к новым циклическим пептидам общей формулы 1 где В - мостиковая группа; Е=Н, галоген, -NO2, -NR8R8' или OR13, R8 и R8' каждый независимо представляет водород или метил; R13 представляет водород или метил; Х - заместители на фенильном кольце, выбранные из водорода, галогена, -NО2 или -OR8; Z - один или более заместителей на фенильном кольце, выбранных независимо из водорода, галогена, -OR9 или две группы Z могут быть взяты вместе с образованием сконденсированного арильного кольца; R9 - водород или метил; D - замещенный или незамещенный имидазолил; R2, R3, R4 и R5 каждый представляет собой водород, метил, или любые два радикала из R2, R3, R4 и R5 могут соединяться с образованием гетероциклического или гетероарильного кольца; р = 1 - 3; и к фармацевтической композиции, обладающей селективностью в отношении рецепторов МС-3 и/или МС-4 по сравнению с другими меланокартиновыми рецепторами. 4 с. и 9 з.п. ф-лы.

КОМБИНАЦИИ АКТИВАТОРОВ КАЛИЕВЫХ КАНАЛОВ И БЛОКАТОРОВ НАТРИЕВЫХ КАНАЛОВ ИЛИ АКТИВНЫХ ВЕЩЕСТВ, ВОЗДЕЙСТВУЮЩИХ НА НАТРИЕВЫЕ КАНАЛЫ, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЕВЫХ СОСТОЯНИЙ

Изобретение относится к медицине и биохимии и касается лекарственного средства из комбинации флупиртина или его фармацевтически применимых солей с толперизоном или его аналогами, эперизоном или силперизоном, или их терапевтически приемлемыми солями для лечения болевых состояний, которые сопряжены с повышенным мышечным тонусом. Изобретение обеспечивает синергический эффект в отношении снятия боли и расслабления мышц. 2 н. и 6 з.п. ф-лы, 6 табл.

АМИНОТИАЗОЛЬНЫЕ ИНГИБИТОРЫ ЦИКЛИНЗАВИСИМЫХ КИНАЗ

Изобретение относится к новым производным аминотиазола формулы I и их фармацевтически приемлемым солям, где R1 и R2 независимо друг от друга обозначают водород, фтор или низший алкил; R3 обозначает гетероарил, выбранный из оксазолила, который замещен одним или несколькими заместителями, выбранными из низшего алкила, галогена, карбамоила, алкилоксикарбонила, алкилкарбонилокси; или бензоксазола; R4 обозначает водород; СО-алкил, который может быть необязательно замещен галогеном, алкокси, гидрокси, алкилоксикарбонилом, алкилкарбонилокси, амино, карбамоилом; СО-циклоалкил; СО-арил, где арил представляет собой фенил, который может быть необязательно замещен галогеном, низшим алкилом, алкокси, амино, циано или нафтилом и т.д.; или СОО-алкил; СОО-циклоалкил; СОО-фенил; СОО-алкил-фенил; SO2-алкил; SO2-фенил; С(NCN)NH-фенил, где фенил может быть необязательно замещен галогеном; R5 обозначает водород; m обозначает целое число от 0 до 2; n равно 0. Фармацевтическая композиция, обладающая действием ...

СПИРОЦИКЛИЧЕСКИЕ ИНГИБИТОРЫ МЕТАЛЛОПРОТЕАЗ

Изобретение относится к новым спирокеталям формулы I где Ar - фенил, замещенный фенил, где заместители представляют: алкокси, алкил, алкоксиалкил, фенокси, галоген, пиридилокси, алкоксиалкокси, галогенфенокси; R1 - H; R2 - H, С1-С4алкил; W представляет О или один или несколько С1-С4 алкильных фрагментов; Y - независимо один или несколько членов группы, состоящей из H2, SR3, алкокси; R3 - H, алкил; Z - карбоциклический или гетероциклический спиро-фрагмент с 3-7 членами кольцевой системы, где гетероциклический фрагмент включает 2 атома кислорода или серы, или один атом азота, причем спироцикл может быть незамещенным или замещен гидрокси, С1-С4алкилом, бензилокси; n=1-3; оптические изомеры, диастереомеры или энантиомеры или их фармацевтически приемлемые соли. Соединение I ингибируют металлопротеазу, что позволяет использовать их в фармацевтической композиции для лечения или предупреждения заболевания, связанного с повышенной активностью металлопротеаз. 2 с. и 8 з.п. ф-лы, 5 табл.

АНТИТЕЛА К МИОСТАТИНУ И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ

Изобретение относится к области биотехнологии. Предложены варианты применения антитела, которое связывается с латентным миостатином, для приготовления лекарственного средства. Также предложены способы применения указанного антитела у индивидуума. Лекарственные средства и способы предназначены для лечения синдрома мышечного истощения, увеличения массы мышечной ткани, увеличения силы мышечной ткани или снижения накопления жировой массы тела. Изобретение может быть использовано в терапевтических целях. 8 н. и 11 з.п. ф-лы, 48 ил., 33 табл., 34 пр.

БИФИДОБАКТЕРИИ ДЛЯ УВЕЛИЧЕНИЯ БЕЗЖИРОВОЙ МАССЫ ТЕЛА

Предложенная группа изобретений относится к применению композиции, содержащей бактерию из родаBifidobacteriumили смесь таких бактерий и один или несколько пребиотиков и/или волокон, для увеличения мышечной массы у млекопитающего. Применение композиции, содержащей бактерию из родаBifidobacteriumили смесь таких бактерий и один или несколько пребиотиков и/или волокон, для увеличения мышечной массы у млекопитающего, где бактерия из родаBifidobacteriumпредставляет собой бифидобактериюBifidobacterium animalisподвидаlactisштамма 420 (B420) и указанную бактерию вводят в дозировке от 108до 1012КОЕ микроорганизма/доза и где волокна и/или пребиотики представляют собой полидекстрозу. Способ увеличения мышечной массы, включающий введение млекопитающему композиции, содержащей бактерию из родаBifidobacteriumили смесь таких бактерий и один или несколько пребиотиков и/или волокон, где за счет введения композиции мышечная масса у млекопитающего увеличивается. Применение композиции, содержащей бактерию из ...

ЗАМЕЩЕННЫЕ ПРОИЗВОДНЫЕ ИМИДАЗОПИРИДИНА В КАЧЕСТВЕ АНТАГОНИСТОВ РЕЦЕПТОРА МЕЛАНОКОРТИНА-4

Изобретение относится к замещенным производным имидазопиридина общей формулы (I) и к его энантиомерам, диастереомерам, таутомерам, и фармацевтически приемлемым солям, в котором А представляет собой -NH-, -СН2-, -СН2-СН2- или связь; Х представляет собой фенил, фенил, конденсированный с насыщенным гетероциклическим 5- или 6-членным кольцом, при этом гетероциклическое кольцо может содержать один или два гетероатома, выбранных из О и N, и при этом гетероциклическое кольцо дополнительно возможно замещено оксогруппой, 6-членный насыщенный гетероциклил, содержащий О в качестве гетероатома, 5-6-членный гетероарил, содержащий 1 или 2 гетероатома, выбранные из N, О и S, и при этом каждый фенил и гетероарил возможно замещен от 1 до 2 R14 и/или 1 заместителем R4b и/или 1 заместителем R5; R1 и R2 независимо друг от друга выбирают из следующих групп: C1-6-алкила и C1-6-алкилен-С3-7-циклоалкила, и при этом каждый алкил возможно замещен группой ОН, или R1 и R2 вместе с атомом азота, к которому они присоединены ...

СРЕДА ДЛЯ КУЛЬТИВИРОВАНИЯ АУТОЛОГИЧЕСКИХ ЧЕЛОВЕЧЕСКИХ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК-ПРЕДШЕСТВЕННИКОВ И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ

Изобретение относится к области биотехнологии. Аутологическая среда содержит аутологическую человеческую сыворотку, гепарин, протамин, среду с основными питательными веществами, антибиотик, противогрибковое средство и/или фактор роста фибробластов. Среда позволяет увеличить объем аутологических человеческих стволовых клеток-предшественников при культивировании. Также предложены способы ее получения и применения. Изобретение может быть использовано в медицине. 10 н. и 19 з.п. ф-лы, 2 ил., 4 табл.

ТРИ-ЗАМЕЩЕННЫЕ ИМИДАЗОЛЫ, ОБЛАДАЮЩИЕ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИМИ СВОЙСТВАМИ, СПОСОБ ПОЛУЧЕНИЯ, ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ

Описываются новые три-замещенные имидазолы общей формулы (I), где значения R1, R2, R4 указаны в п.1 формулы, обладающие ингибирующей цитокин активностью. Описывается также фармакомпозиция на основе соединений формулы (I) и способы лечения заболеваний, опосредованных цитокином, описывается способ получения вышеуказанных соединений. 7 с. и 14 з.п.ф-лы.

ПРОИЗВОДНЫЕ ТЕТРАГИДРОИЗОХИНОЛИНА И ИХ ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИ ПРИЕМЛЕМЫЕ СОЛИ В ФОРМЕ ИНДИВИДУАЛЬНЫХ ЭНАНТИОМЕРОВ, РАЦЕМАТОВ ИЛИ ДРУГИХ СМЕСЕЙ ЭНАНТИОМЕРОВ

Производные тетрагидроизохинолина общей формулы I, где R1 - водород или C1-3-алкил, R2 - C1-3-алкил; Е - алкиленовая цепь, содержащая 2 или 3 атома углерода; G - насыщенная или ненасыщенная С3-8-алициклическая группа, C1-6-алкил, пиридил, фурил, тиенил или нафтил, или их фармацевтические соли могут применяться для аналгезии или лечения психозов, болезни Паркенсона. 5 з.п. ф-лы, 1 табл. (I) ...

СПОСОБ ПОВЫШЕНИЯ ТРАНСДЕРМАЛЬНОЙ ПРОНИЦАЕМОСТИ ЛЕЧЕБНЫХ ИЛИ КОСМЕТИЧЕСКИХ ПРЕПАРАТОВ ДЛЯ НАРУЖНОГО ПРИМЕНЕНИЯ, СПОСОБ ВВЕДЕНИЯ В КОЖУ ГАЗООБРАЗНОГО КСЕНОНА

Изобретение относится косметической и фармацевтической отраслям промышленности и представляет собой способ повышения трансдермальной проницаемости лечебных или косметических препаратов для наружного применения. Способ включает введение в кожу от 1,0 до 300,0 об.% газообразного ксенона в составе приемлемого нейтрального носителя или лечебного, или косметического препарата. Изобретение обеспечивает повышение эффективности лекарственных или косметических средств за счет повышения трансэпидермального транспорта биоактивных соединений. 2 н. и 6 з.п. ф-лы, 13 пр., 4 илг., 6 табл.

ГЕТЕРОАРИЛАМИНЫ ИЛИ ИХ ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИ ПРИЕМЛЕМЫЕ СОЛИ И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ НА ИХ ОСНОВЕ

Использование: в медицине в качестве ингибиторов ацетилхолинэстеразы. Сущность изобретения: продукты: гетероариламины формулы (I), где А - бензол, R1 - бензил или алкилтиазолилалкил, R2 и R3 - водород, C1-C6-алкил, фенил, NО2, NH2 или CH3C(O)-NН-группы, Х - азот или СН, Y - О, S или NR6, R6 - Н, (C1-C6)алкил, NO2-фенил, n - 1-4, q - 1 или 2, Z - кислород. Реагент 1: соединение формулы (II). Реагент 2: соединение формулы (III). Условия реакции: в присутствии основания: 2 с. и 4 з.п. ф-лы, 2 табл. q ...

Способ омоложения тканей лица и шеи у пациентов с признаками гипертонуса мышц-депрессоров, вызывающими старение

Изобретение относится к медицине, а именно к косметологии. Осуществляют анализ мимических движений лица и шеи пациента при выполнении действий, ассоциированных с передачей эмоциональных паттернов. После антисептической обработки делают разметку точек вкола на лице пациента. Готовят раствор ботулинического токсина типа А – Ботокс или Миотокс, добавив во флакон с маркировкой 100 ЕД 0,9% физиологический раствор. Выполняют серию внутримышечных и интрадермальных инъекций полученным препаратом в количестве 100 ЕД, по заранее намеченным точкам в группы мимических мышц, используя шприцы инсулиновые: 20 ЕД препарата для зоны межбровья вводят в пять точек: в точку в центре m.procerus, под нижним внутренним краем брови в m.corrugator supercilii и m.depressor supercilii dextra et sinistra справа и слева - две точки, на 1,5 см выше верхнего костного края орбиты в месте втяжения корругатора при нахмуривании, медиальнее средне-зрачковой вертикальной линии в точку кожного прикрепления m.corrugator supersilii ...

Способ внутрикостной терапии при синдроме хронической тазовой боли

Изобретение относится к медицине, а именно к терапии, урологии, гинекологии и неврологии, и может быть использовано для лечения синдрома хронической тазовой боли. В положении пациента на животе производят асептическую обработку кожи над задней верхней подвздошной осью. В шприц набирают смесь лидокаина, дексаметазона и воды для инъекций. К шприцу присоединяют спинальную иглу со срезом Квинке без мандрена. Производят прокол кожи спинальной иглой и инфильтрацию анестетиком мягких тканей перпендикулярно до надкостницы задней верхней подвздошной ости. Шприц отсоединяют от иглы и в нее вставляют мандрен. Способом вдавливания-вкручивания спинальную иглу вводят через кортикальный слой кости в губчатую ткань кости. Из иглы удаляют мандрен и к игле присоединяют шприц с указанной смесью и производят положительную аспирационную пробу. Шприц отсоединяют от иглы, содержимое шприца перемешивают до осуществления гемолиза эритроцитов. Шприц с полученным фармако-ауто-миело-гемолитическим раствором вновь ...

СРЕДСТВО ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ЛАТЕРАЛЬНОГО АМИОТРОФИЧЕСКОГО СКЛЕРОЗА

Изобретение относится к медицине, конкретно к применению 2-амино-6-трифторметокси-бензотиазола или соли этого соединения с фармацевтически приемлемой кислотой в качестве лекарственного средства для лечения латерального амио-трофического склероза и, в особенности, латерального амиотрофического склероза с бульбарным началом или в бульбарной форме. 2 з.п. ф-лы.

ПРЕПАРАТ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНЫХ ДИСТОНИЙ ИЗ ТОКСИНАКУЛЬТУРЫ CLOSTRIDIUM BOTULINUM И СПОСОБ ЕГО ПОЛУЧЕНИЯ

Изобретение относится к биофармакологии и медицине. Сущность изобретения: лекарственный препарат для лечения мышечных дистоний содержит ботулинический токсин, выделенный из культуры Clostridium botulinum в виде жидкой субстанции, растворенной преимущественно в 0,87% физиологического раствора и альбумин. Способ получения препарата включает получение ботулинического токсина из культуры Clostridium botulinum путем культивирования ее штамма при температуре 29-33°С в течение 3-6 суток на питательной среде. Затем для образования осадка в культуральную жидкость медленно добавляют сухой аммоний сернокислый. Полученную суспензию для выделения осадка центрифугируют, а выделенную жидкую фазу экстрагируют и подвергают очистке. Процесс очистки жидкой субстанции лекарственного препарата осуществляют в два этапа, на первом из которых используют металлосорбент, а на втором этапе - гель-фильтрацию при рН 5,5-6,0. Стерилизацию очищенной субстанции осуществляют посредством мембранной фильтрации. Изобретение ...

СПОСОБ СТИМУЛЯЦИИ РЕГЕНЕРАЦИИ МЫШЕЧНОЙ ТКАНИ

Изобретение относится к экспериментальной медицине и биотехнологии и может быть использовано для стимуляции регенерации мышечной ткани в эксперименте. Для этого лабораторному животному в область раневого дефекта мышечной ткани вводят клеточно-гелевый комплекс, состоящий из клеточной массы костного мозга и биодеградируемого гетерогенного гидрогеля Сферо®ГЕЛЬ медиум. Соотношение объема вносимой клеточной массы и объема гидрогеля Сферо®ГЕЛЬ составляет 1:1. Способ позволяет повысить эффективность лечения при травматическом поражении мышечной ткани, снизить травматичность метода и вероятность иммунной реакции на введение препаратов при его простоте. 6 ил.

СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ ДЕТЕЙ РАННЕГО ВОЗРАСТА С ПЕРИНАТАЛЬНОЙ ЭНЦЕФАЛОПАТИЕЙ

Изобретение относится к медицине. Предложен способ лечения детей раннего возраста с последствиями перинатального поражения центральной нервной системы, включающий воздействие на паретичные конечности лечебной грязью от аппарата "Пелотерм" в виде дозированных пакетов. Способ позволяет улучшить периферическое кровообращение, расслабить спастичные мышцы и уменьшить тонические реакции. 4 табл.

СПОСОБ ПРЕДОТВРАЩЕНИЯ АТРОФИИ СКЕЛЕТНЫХ МЫШЦ ПРИ ИХ ФУНКЦИОНАЛЬНОЙ РАЗГРУЗКЕ

Изобретение относится к медицине, а именно к физиологии и космической медицине. Способ для предотвращения атрофии скелетных мышц при их функциональной разгрузке включает введение 17-(allylamino)-17-demethoxygeldanamycin (17-AAG), который увеличивает в мышцах количество белков теплового шока и дополнительно уменьшает уровень µ-кальпаина. Изобретение позволяет устранить негативные последствия гипокинезии или гравитационной разгрузки с помощью более эффективного ингибирования ключевых сигнальных путей, инициирующих атрофию. 9 ил.

СРЕДСТВО ДЛЯ ПРОФИЛАКТИКИ И СНИЖЕНИЯ ДЕСТРУКЦИИ БЕЛКОВ СКЕЛЕТНЫХ МЫШЦ ПРИ ИХ АТРОФИИ, ВЫЗВАННОЙ ГИПОКИНЕЗИЕЙ И/ИЛИ ГРАВИТАЦИОННОЙ РАЗГРУЗКОЙ

Предложено применение блокатора кальпаинов PD150606 в качестве средства для профилактики и снижения деструкции белков скелетных мышц при их атрофии, вызванной гипокинезией и/или гравитационной разгрузкой. Показано, что PD150606 при функциональной разгрузке мышц блокировал кальпаиновую протеолитическую систему, приводящую к распаду белков, что ведет к предотвращению в них атрофических процессов. Изобретение отличает возможность осуществлять это предупреждение в течение длительного времени, поскольку PD150606 не снижал выработку собственной NO мышщами. Изобретение может найти применение в космической медицине при устранении негативного последствия гипокинезии или гравитационной разгрузки. 6 ил ...

СРЕДСТВО СНИЖЕНИЯ УТОМЛЯЕМОСТИ

... 1. Средство снижения утомляемости, содержащее восстановленный кофермент Q формулы (1), в качестве активного ингредиента (где n представляет целое число от 1 до 12) 2. Средство снижения утомляемости, содержащее восстановленный кофермент Q формулы (1), и окисленный кофермент Q, формулы (2), в качестве активных ингредиентов, (где n представляет целое число от 1 до 12) 3. Средство снижения утомляемости по п.1 или 2, в котором кофермент Q представляет собой кофермент Q10. 4. Средство снижения утомляемости по любому из пп.1 и 2, дополнительно содержащее антиоксидант и/или антиоксидантный фермент. 5. Средство снижения утомляемости по п.4, в котором антиоксидант представляет собой витамин Е, производные витамина Е, витамин С, производные витамина С, пробукол, ликопен, витамин А, каротиноиды, витамин В, производные витамина В, флавоноиды, полифенолы, глутатион, пирролохинолиновый хинон, пикногенол, флавангенол или селен. 6. Средство снижения утомляемости по п.4, в котором антиоксидантный фермент ...

ПИПЕРАЗИНИЛКАРБОНИЛХИНОЛИНЫ И -ИЗОХИНОЛИНЫ

... 1. Соединения формулы I в которой R1 обозначает фенильный или нафтильный радикал, который незамещен или замещен радикалами R3 и/или R4, или обозначает Het1, R2 обозначает хинолинил радикал или изохинолинил радикал, который незамещен или замещен радикалами R5 и/или R6, R3 и R4 каждый, независимо друг от друга, обозначает Н, Hal, A, OA, ОН или CN, R5 и R6 каждый, независимо друг от друга, обозначает Н, CN, ацил, Hal, A, OA, ОН, CONH2, CONHA или CONA2, Het1 обозначает моноциклическую или бициклическую, ненасыщенную гетероциклическую кольцевую систему, которая является незамещенной или монозамещенной или дизамещенной группами Hal, А, OA или ОН, и которая содержит один, два или три одинаковых или различных гетероатома, таких как азот, кислород и сера, А обозначает алкильную группу, которая имеет 1-6 атомов углерода, alk обозначает алкиленовую группу, которая имеет 1-6 атомов углерода, Hal обозначает F, Cl, Вr или I, и их физиологически приемлемые соли и сольваты. 2. Соединения формулы I по п ...

ИНГИБИТОРЫ ФЕРМЕНТАТИВНОЙ АКТИВНОСТИ РОТАМАЗЫ, ЯВЛЯЮЩИЕСЯ МАЛЫМИ МОЛЕКУЛАМИ

... 1. Фармацевтический состав, содержащий соединение формулы: где R1 является С1-С9алкильной или алкенильной группой с прямой или разветвленной цепью, возможно замещенной С3 -С8циклоалкилом, С3 или С5циклоалкилом, С5-С7циклоалкенилом или Ar1, где указанные алкильная, алкенильная, циклоалкильная или циклоалкенильная группы возможно могут иметь один или более чем один атом водорода, замещенный С1-С4алкилом, С1-С4алкенилом или гидроксилом, и где Ar1 выбран из группы, состоящей из 1-нафтила, 2-нафтила, 2-индолила, 3-индолила, 2-фурила, 3-фурила, 2-тиазолила, 2-тиенила, 3-тиенила, 2-, 3- или 4-пиридила и фенила, имеющих от одного до трех заместителей, которые независимо выбраны из группы, состоящей из водорода, галогена, гидроксила, нитрогруппы, трифторметила, прямого или разветвленного C1-С6алкила или алкенила, С1-С4алкоксила или C1-С4алкенилоксила, феноксигруппы, бензилоксигруппы и аминогруппы; Х является кислородом, серой, метиленом (СН2) или Н2; Y является кислородом или NR2, где R2 является ...

ИНГИБИРОВАНИЕ STAT-1

Применение двунитевых ДНК-олигонуклеотидов, однонитевых антисмысловых олигонуклеотидов, антисмысловых векторов экспрессии или двунитевых олигонуклеотидов РНК-интерференции, пригодных для ингибирования активности STAT-1, для изготовления лекарства для предотвращения или терапии сердечно-сосудистых осложнений, таких, например, как рестеноз после чрезкожной ангиопластики или стеноз венозного шунта, реакции трансплантат против хозяина, ишемических/реперфузионных повреждений при хирургических операциях и трансплантации органов, соответственно, иммунологических реакций гиперчувствительности, в частности аллергического ринита, лекарственных и пищевых аллергий, в частности крапивницы и глютеновой болезни (спру), контактной экземы и комплексных иммунных заболеваний, в частности альвеолита, артрита, гломерулонефрита и аллергического васкулита, воспалительных хондро- и остеопатий, в частности артроза, подагры, остита и остеомиелита, полиневрита, как острого, так и подострого соответственно, инфекционного ...

ПОЛИМОРФНЫЕ ФОРМЫ ГИДРОХЛОРИДА 1-4-(5-ЦИАНОИНДОЛ-3-ИЛ)БУТИЛ-4-(2-КАРБАМОИЛБЕНЗОФУРАН-5-ИЛ)ПИПЕРАЗИНА

... 1. Соединение, которое представляет собой сольват гидрохлорида 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоил-бензофуран-5-ил)-пиперазина в его кристаллической модификации. 2. Сольват в соответствии с п.1 в виде моноацетоната гидрохлорида 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоил-бензофуран-5-ил)-пиперазина в кристаллической модификации I. 3. Сольват в соответствии с п.1 в виде гидрохлорида 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоил-бензофуран-5-ил)-пиперазина как моносольват с тетрагидрофураном в кристаллической модификации II. 4. Сольват в соответствии с п.1 в виде моносольвата гидрохлорида 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоил-бензофуран-5-ил)-пиперазина с тетрагидрофураном в кристаллической модификации XV. 5. Сольват в соответствии с п.1 в виде полусольвата гидрохлорида 1-[4-(5-цианоиндол-3-ил)бутил]-4-(2-карбамоил-бензофуран-5-ил)-пиперазина с тетрагидрофураном в кристаллической модификации X. 6. Сольват в соответствии с п.1 в виде монометанолята гидрохлорида 1-[4-(5- ...

НОВЫЕ ПРОИЗВОДНЫЕ АРИЛИМИДАЗОЛА, ИХ ПРЕПАРАТЫ И ИХ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПРИМЕНЕНИЯ

... 1. Соединение общей формулы (I) в форме рацемической, энантиомерной смеси или любой комбинации таких форм, в которой R1 представляет собой атом водорода или алкильный, циклоалкильный, циклоалкилалкильный радикал или также один из арильного или аралкильного радикалов, ароматический цикл которых необязательно замещен от одного до 3 раз заместителями, выбираемыми независимо из атома галогена и алкильного или алкокси радикала; R2 представляет собой атом водорода или алкильный радикал; R3 представляет собой атом водорода или алкильный или аралкильный радикал; Х представляет собой связь или линейный или разветвленный алкиленовый радикал, содержащий от 1 до 5 атомов углерода; Y представляет собой атом водорода, циклоалкильный радикал, NR4R5, OR14 или SR15 радикал, или - радикал, или также Y представляет собой арильный радикал, необязательно замещенный от одного до 3 раз заместителями, выбираемыми независимо из атома галогена и алкильного или алкокси радикала; А представляет собой связь или фениленовый ...

НОВОЕ ПРИМЕНЕНИЕ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ЗАБОЛЕВАНИЙ ГАСТРОЭЗОФАГЕАЛЬНОЙ РЕФЛЮКСНОЙ БОЛЕЗНИ

... 1. Применение агониста каннабиноидных рецепторов либо его фармацевтически приемлемой соли или оптического изомера для изготовления лекарства для подавления транзиторных расслаблений нижнего пищеводного сфинктера (TLESR). 2. Применение агониста каннабиноидных рецепторов либо его фармацевтически приемлемой соли или оптического изомера для изготовления лекарства для лечения гастроэзофагеальной рефлюксной болезни (GERD). 3. Применение агониста каннабиноидных рецепторов либо его фармацевтически приемлемой соли или оптического изомера для изготовления лекарства для предупреждения рефлюкса. 4. Применение агониста каннабиноидных рецепторов либо его фармацевтически приемлемой соли или оптического изомера для изготовления лекарства для лечения или предупреждения регургитации. 5. Применение по п.4, где регургитация, которую лечат или предупреждают, представляет собой регургитацию у младенцев. 6. Применение агониста каннабиноидных рецепторов либо его фармацевтически приемлемой соли или оптического ...

ПРОИЗВОДНЫЕ НИКОТИНАМИДА, ПОЛЕЗНЫЕ В КАЧЕСТВЕ Р38-ИНГИБИТОРОВ

... 1. Соединение формулы (I) где R1 выбран из водорода, С1-6алкила, возможно замещенного группами в количестве до трех включительно, выбранными из С1-6алкокси, галогена и гидрокси, С2-6алкенила, С3-7 циклоалкила, возможно замещенного одной или более чем одной С1-6алкильной группой, фенила, возможно замещенного группами в количестве до трех включительно, выбранными из R5 и R6, и гетероарила, возможно замещенного группами в количестве до трех включительно, выбранными из R5 и R6; R2 выбран из водорода, С1-6алкила и -(CH2)q-C3-7циклоалкил, возможно замещенного одной или более чем одной С1-6алкильной группой, или (СН2)mR1 и R2 совместно с атомом азота, к которому они присоединены, образуют (четырех-шести)членное гетероциклическое кольцо, возможно замещенное С1-6алкильными группами в количестве до трех включительно; R3 представляет собой хлоро или метил; R4 представляет собой группу -NH-CO-R7 или -CO-NH-(CH2)q -R8; R5 выбран из С1-6алкила, С1-6алкокси, -{СН2)q-С3-7циклоалкил, возможно замещенного ...

ПРОИЗВОДНЫЕ ПИРАЗОЛА С КОНДЕНСИРОВАННЫМ ЦИКЛОМ

... 1. Соединения общей формулы I или II или где R1 означает -ORa, -NRaRb, -CRcRdRe, CO2Ra или -C(O)NRaRb, водород, галоген, циклоалкенил, арил или гетероарил, где каждый арил или гетероарил незамещен или замещен одним или более заместителями, независимо выбранными из ряда C1-С6алкил, C1 -С6алкокси, C1-С6алкилтио, C1-С6алкилсульфонил, галоген, галогеналкил, циано, нитро, -C(O)NRaRb или -NRa'Rb', где Ra' и Rb' каждый независимо выбирают из группы, включающей водород, С1-С9алкил и С1-С9алкилкарбонил; R2 означает водород, C1-С6алкил, С3-С6циклоалкил, С3-С6циклоалкил(С1-С3)алкил, C1-С6 алкилкарбонил, C1-С6алкилсульфонил, арил или арилалкил, где указанный арил или арилалкил незамещен или замещен одним или более заместителями, независимо выбранными из ряда C1-С6алкил, галогеналкил, C1-С6алкокси и галоген; R3 и R4 каждый независимо выбирают из ряда водород и C1-С6алкил, или R3 и R4вместе с атомом углерода, к которому они присоединены, образуют С3-С6циклоалкильный цикл; Ar означает арил или гетероарил ...

ИММУНОДЕПРЕССАНТЫ

... 1. Соединение формулы II где, если позволяют валентность и стабильность, А отсутствует или обозначает последовательность, состоящую из одного-четырех аминокислотных остатков или остатков аминокислотных аналогов; В представляет собой последовательность, состоящую из двух-восьми аминокислотных остатков или остатков аминокислотных аналогов; W обозначает OR7 или NR8R9; V независимо в каждом случае обозначает С=O, C=S или SO2, X отсутствует или обозначает О, S или NR; R независимо в каждом случае обозначает Н или низший алкил; R1 обозначает замещенную или незамещенную алкильную, гетероалкильную, алкенильную, алкинильную, арильную, аралкильную, гетероарильную, гетероаралкильную, циклоалкильную, циклоалкилалкильную, гетероциклическую или гетероциклоалкильную группу; R2 обозначает замещенную или незамещенную алкильную, гетероалкильную, алкенильную, алкинильную, арильную, аралкильную, гетероарильную, гетероаралкильную, циклоалкильную, циклоалкилалкильную, гетероциклическую или гетероциклоалкильную ...

ЗАМЕЩЕННЫЕ БЕТА-КАРБОЛИНЫ

... 1. Соединение формулы I и/или стереоизомерная форма соединений формулы I, и/или физиологически приемлемая соль соединений формулы I, где B6, В7, В8 и В9 независимо выбраны из группы, состоящей из атома углерода и атома азота, где B6, В7, B8 и В9 вместе не представляют собой более двух атомов азота одновременно; где в случае а) заместители R1, R2 и R3, независимо один от другого, представляют собой 1.1 атом водорода, 1.2 галоген, 1.3 -CN, 1.4 -СООН, 1.5 -NO2, 1.6 -NH2, 1.7 -O-(C1-С10)-алкил, где алкил является незамещенным или моно-пента-замещенным, независимо один от другого 1.7.1 фенилом, который является незамещенным или моно-пента-замещенным галогеном или -О-(C1-C4)-алкилом, 1.7.2 галогеном, 1.7.3 -NH2, 1.7.4 -ОН, 1.7.5 -COOR16, где R16 представляет собой атом водорода или -(C1-С10)-алкил, 1.7.6 -NO2, 1.7.7 -S(O)y-R14, где y равно нулю, 1 или 2, R14 представляет собой -(C1 -С10)-алкил, фенил, который является незамещенным или моно-пента-замещенным, как определено для заместителей в 1.7.1 ...

ИНГИБИТОРЫ ПУТИ КОМПЛЕКСНОЙ СТРЕСС-РЕАКЦИИ

Способ лечения мышечно-тонических нарушений жевательной мускулатуры

Изобретение относится к области медицины, в частности стоматологии и неврологии, а именно к способу лечения мышечно-тонических нарушений жевательной мускулатуры. Способ включает предварительное обследование пациента, медикаментозное лечение ботулотоксином типа А и ортопедическое лечение, при этом препарат вводят симметрично и в одинаковых дозах в мышцы, участвующие в акте жевания с двух сторон лица: в жевательные мышцы и височные мышцы, в дозе по 25 ЕД в каждую мышцу, причем инъекции проводят в 2 равноудаленные от центра мышцы точки, симметрично с двух сторон, а в медиальные крыловидные в одну точку, расположенную в центре мышцы симметрично с двух сторон, в дозе по 10 ЕД, при этом суммарная суточная доза ботулотоксина типа А составляет 120 ЕД на весь курс лечения. Инъекции проводят однократно в начале курса лечения, составляющего 4 месяца, причем не ранее чем через две недели после введения ботулотоксина типа А изготавливают силиконовую каппу для симметричной разгрузки мышечно-суставного ...

ПРОИЗВОДНЫЕ ИМИДА ИНДОЛИЛМАЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ КАК ИНГИБИТОРЫ ПРОТЕИНКИНАЗЫ С

... 1. Соединение формулы I ! ! где Ra означает Н, С1-С4алкил или С1-С4алкил, замещенный ОН, NH2, NH(C1-С4)алкил или N(ди(С1-С4)алкил)2, ! Rb означает Н или С1-С4алкил, ! R означает радикал формулы (а), (b), (с) или (f) ! ! ! где каждый из R1, R4, R7 и R14 означает ОН, SH, гетероциклический остаток, NR16R17, где каждый из R16 и R17 независимо означает Н или С1-С4алкил, или R16 и R17 вместе с атомом азота, к которому они присоединены, образуют гетероциклический остаток, или радикал формулы α ! ! где Х означает ковалентную связь, О, S или NR18, где R18 означает Н или С1-С4алкил, ! Rc означает С1-С4алкилен или С1-С4алкилен, в котором один CH2 заменен группой CRxRy, причем один из Rx и Ry означает Н, а другой означает СН3, каждый из Rx и Ry означает СН3 или Rx и Ry вместе образуют группу -СН2-СН2-, а ! Y связан с концевым атомом углерода и выбран из ряда, содержащего ОН, гетероциклический остаток и -NR19R20, где каждый из R19 и R20 независимо означает Н, С3-С6циклоалкил, С3-С6циклоалкил(С1-С4)алкил ...

ЦИКЛОГЕКСАНОВЫЕ ПРОИЗВОДНЫЕ, ФАРМКОМПОЗИЦИЯ НА ИХ ОСНОВЕ И СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ

Соединение может быть использовано в качестве профилактического или терапевтического средства для лечения заболеваний, против которых эффективно открывающее калиевые каналы действие.

КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ ПОВЫШЕНИЯ ЭКСПРЕССИИ PGC-1α

СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ ХРОНИЧЕСКОГО СПОНДИЛОГЕННОГО СИНДРОМА ВЕРТЕБРОБАЗИЛЯРНОЙ НЕДОСТАТОЧНОСТИ

Изобретение относится к медицине, а именно к способам лечения хронического спондилогенного синдрома вертебробазилярной недостаточности. Проводят рентгенологическую диагностику. Определяют характер застарелых повреждений краниовертебральной области и их дистрофических осложнений. Далее проводят пальпаторное исследование поверхностных и глубоких мышц краниовертебральной области и шеи в целом, доступных пальпации точек прикрепления мышц, капсул атлантоаксиальных суставов. Выявляют зоны, требующие лечебного воздействия. Производят серию внутримышечных инъекций 0,25%-ным раствором новокаина и витамина В12 в суточной дозировке в триггерные точки на всей области шеи и краниовертебральной области. При этом за один сеанс производят 8 и более инъекций с интервалом между сеансами 7-14 дней. После второго сеанса инъекционной терапии проводят вытяжение шейного отдела позвоночника посредством тракционного воротника. Способ позволяет повысить эффективность лечения за счет увеличения длительности достигнутого ...

КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ РАН И ФИБРОЗНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ, СПОСОБ ПОЛУЧЕНИЯ КОМПОЗИЦИИ, СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ РАН И ФИБРОЗНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

Фармацевтическая композиция, содержащая, по крайней мере, один нефиброзный фактор роста в соединении с фармацевтически приемлемым носителем. Также описан способ получения композиции и способ лечения пациентов, страдающих от раны или фиброзного состояния, болезни, расстройства.

ПРОИЗВОДНЫЕ ФЕНЭТАНОЛАМИНА ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ РЕСПИРАТОРНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

... 1. Комбинация, содержащая соединение формулы (I) или его фармацевтически приемлемые соль либо сольват, где m означает целое число от 2 до 8; n означает целое число от 2 до 5; при условии, что m+n составляет от 4 до 10; R1 выбран из водорода, C1-6алкила, гидрокси, галогено, C1-6галогеналкила, -NR8C(O)R9, -NR8C(O)NR9R10, -NR8SO2R9, -SO2NR11R12, -NR9R10, N+R8R9R10, -NR8C(O)OR9, -SR9, SOR9 и -SO2R9; или R1 выбран из групп: фенил, дифенил, фенокси и гетероарил, который означает 5-10-членное гетероароматическое кольцо или бициклическую кольцевую систему, включающую 1, 2 или 3 гетероатома, независимо выбранных из азота и серы, каждая из которых возможно замещена 1 или 2 группами, независимо выбранными из групп: гидрокси, C1-6алкокси, -SO2NH(С1-6алкил), -SO2NH(С3-7циклоалкил) или гетероарил, который означает 6-членное кольцо, содержащее атом азота и возможно замещенное 1 или 2 группами, независимо выбранными из гидрокси или C1-6алкокси; R8 и R9 независимо выбраны из водорода, C1-6алкила, С3-7циклоалкила ...

Антагонисты рецептора брадикинина

... 1. Соединение формулы IA где R5А обозначает -XA-R6A или –N(R7A)R8A, где XA обозначает пиперидинилен или пиперазинилен, R6A обозначает Н, С1-С4алкил, С3-С4алкенил, С3-С4алкинил, С1-С4(алкоксиалкил), С1-С4 (карбоксиалкил), С5-С7гетероциклическую группу или фенилС1-С4алкил; R7A обозначает аминоС1-С4алкил или моно- или ди(С1-С5алкил)амино-С2-С5алкил и R8A обозначает Н, Сl-С4алкил или имеет значения, указанные для R7A; X1 обозначает двухвалентную группу формулы IA’ где n = 0 или 1; X3 обозначает СН или N; (а) X4 обозначает прямую связь, R3A и R4A вместе обозначают этилен и m = 2; или (б) X4 обозначает прямую связь, R3A обозначает Н, С1-С4алкил, С3-С6циклоалкил, С3-С6алкенил, С3-С6 алкинил, С7-С10аралкил или С6-C9 гетероаралкил, R4A обозначает Н и m = 1 или 2 или 3; или (в) X4 обозначает -CH(R12 )-, R3A обозначает Н и R4A и R12 вместе обозначают пропилен и m = 1, или этилен и m = 2; X2 обозначает двухвалентную группу формулы IA’’ где X3 обозначает СН или N; R11 обозначает С1-С4алкил, С3-С6циклоалкил ...

Способ применения транскраниальной электростимуляции для повышения функциональных возможностей и восстановления спортсменов

КРИСТАЛЛИЧЕСКАЯ ФОРМА 6-[(4R)-4-МЕТИЛ-1,1-ДИОКСИДО-1,2,6-ТИАДИАЗИНАН-2-ИЛ]ИЗОХИНОЛИН-1-КАРБОНИТРИЛА

2-ГУАНИДИНО-4-АРИЛХИНАЗОЛИНЫ В КАЧЕСТВЕ NHE-3

... 1. Соединения формулы I в которой Ar представляет собой незамещенный или моно-R3-замещенный фенил или нафтил, R1 и R2 каждый, независимо друг от друга, представляют собой Н, А, ОА, Hal или CF3; R3 представляет собой А, ОА, Hal или CF3; А представляет собой алкил, имеющий 1, 2, 3, 4, 5 или 6 атомов углерода; Hal представляет собой F, C1, Br или I, а также их физиологически приемлемые соли и сольваты в качестве ингибиторов NHE-3. 2. Применение соединений формулы I по п.1, а также их физиологически приемлемых солей и/или сольватов для получения лекарственного препарата для лечения гипертонии, тромбозов, ишемических состояний сердца, периферийной и центральной нервной системы и ударов, ишемических состояний периферийных органов и конечностей, а также для лечения шоковых состояний. 3. Применение соединений формулы I по п.1, а также их физиологически приемлемых солей и/или сольватов для получения лекарственного препарата для применения при хирургических операциях и трансплантациях органов, а ...

Производные 2-оксо-1-пирролидина, способ их получени и применени

... 1. Соединение общей формулы (А) и его фармацевтически приемлемые соли где Х представляет собой -CONR5R6 или -COOR7 или -CO-R8 или CN; R представляет собой водород или алкил, арил, гетероциклоалкил, гетероарил, галоген, гидрокси, амино, нитро, циано; R2, R3, R4 являются одинаковыми или различными, и каждый независимо представляет собой водород или галоген, гидрокси, амино, нитро, циано, ацил, ацилокси, сульфонил, сульфинил, алкиламино, карбокси, сложный эфир, простой эфир, амидо, сульфоновую кислоту, сульфонамид, алкилсульфонил, арилсульфонил, алкоксикарбонил, алкилсульфинил, арилсульфинил, алкилтио, арилтио, алкил, алкокси, оксисложный эфир, оксиамидо, арил, ариламино, арилокси, гетероциклоалкил, гетероарил, винил; R5, R, R7 являются одинаковыми или различными, и каждый независимо представляет собой водород, гидрокси, алкил, арил, гетероциклоалкил, гетероарил, алкокси, арилокси; и R8 представляет собой водород, гидрокси, тиол, галоген, алкил, арил, гетероциклоалкил, гетероарил, алкилтио ...

ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИЕ КОМПОЗИЦИИ, ВКЛЮЧАЮЩИЕ В СЕБЯ СОЧЕТАНИЯ ПРОИЗВОДНЫХ 2-АЛКИЛИДЕН-19-НОР-ВИТАМИНА D И ПАРАТИРЕОИДНОГО ГОРМОНА, И СПОСОБЫ (ЛЕЧЕНИЯ)

... 1. Фармацевтическая композиция, включающая в себя соединение 2-метилен-19-нор-20(S)-1α,25-дигидроксивитамина D3 и паратиреоидный гормон или его активный фрагмент или вариант. 2. Композиция по п.1, в которой паратиреоидный гормон представляет собой рекомбинантный паратиреоидный гормон человека. 3. Композиция по п.1, в которой паратиреоидный гормон представляет собой рекомбинантный паратиреоидный гормон человека 1-34. 4. Способ лечения сенильного остеопороза, постклимактерического остеопороза, перелома кости, пересадки кости, рака молочной железы, рака простаты, ожирения, остеопении, мужского остеопороза, хрупкости, повреждения мышц или саркопении у пациента, включающий в себя введение пациенту, нуждающемуся в таком лечении, терапевтически эффективного количества 2-метилен-19-нор-20(S)-1α,25-дигидроксивитамина D3 и паратиреоидного гормона или его активного фрагмента или варианта. 5. Способ по п.4, согласно которому 2-метилен-19-нор-20(S)-1α,25-дигидроксивитамин D3 и паратиреоидный гормон ...

БАКТЕРИАЛЬНАЯ КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ ПРИМЕНЕНИЯ В УМЕНЬШЕНИИ УХУДШЕНИЯ ПОКАЗАТЕЛЕЙ ПОСЛЕ ФИЗИЧЕСКОЙ НАГРУЗКИ

ПРИМЕНЕНИЕ ИНГИБИТОРОВ МИОСТАТИКА (GDF8) В СОЧЕТАНИИ КОРТИКОСТЕРОИДАМИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ НЕРВНО-МЫШЕЧНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

... 1. Способ лечения млекопитающего с ослабленной функцией мышц, предусматривающий введение млекопитающему терапевтически эффективного количества по меньшей мере одного ингибитора GDF-8 и терапевтически эффективного количества по меньшей мере одного кортикостероида в количестве и в течение периода времени, достаточных для лечения пониженной функции мышц. 2. Способ по п.1, где функцию мышц, по меньшей мере, одной мышцы, оценивают по меньшей мере по одному параметру, выбранному из мышечной массы, силы сокращения мышцы, концентрации КК в сыворотке или морфологии мышцы. 3. Способ по п.1, где мышца, на функцию которой направлено лечение, выбрана по меньшей мере из одной икроножной мышцы, передней большеберцовой мышцы, четырехглавой мышцы бедра, длинного разгибателя пальцев стопы, сердечной мышцы и мышцы диафрагмы. 4. Способ по п.1, где лечение указанного млекопитающего приводит к повышению массы тела указанного млекопитающего. 5. Способ по п.1, где лечение указанного млекопитающего приводит к повышению ...

АНАЛОГИ И КОЛХИКОЗИДА

... 1. Соединения общей формулы (I) () где Х представляет собой кислород или серу. 2. Соединение по п.1, где Х представляет собой кислород. 3. Соединение по п.1, где Х представляет собой серу. 4. Соединение, выбранное из 3-О--D-ксилопиранозил-3-О-деметилтиоколхицина и 3-О--L-ксилопиранозил-3-О-деметилтиоколхицина. 5. Соединение по любому из пп.1-4, которое представляет собой лекарственное средство. 6. Применение соединения по любому из пп.1-4 для приготовления миорелаксантных лекарственных средств. 7. Применение соединения по любому из пп.1-4 для приготовления противовоспалительных лекарственных средств. 8. Применение соединения по любому из пп.1-4 для приготовления противоподагрических лекарственных средств. 9. Фармацевтические композиции, содержащие соединение по любому из пп.1-4 в смеси с подходящими наполнителями и/или носителями. 10. Фармацевтические композиции по п.9 для местного применения. 11. Фармацевтические композиции по п.9 для парентерального применения. 12. Фармацевтические композиции ...

КОМПОЗИЦИЯ КУЛЬТУРАЛЬНОЙ СРЕДЫ, СПОСОБ КУЛЬТИВИРОВАНИЯ МИОБЛАСТЫ, ПОЛУЧЕННЫЕ ТАКИМ СПОСОБОМ, И ИХ ПРИМЕНЕНИЕ

... 1. Композиция среды для культивирования клеток, содержащая i) сыворотку и/или фракцию сыворотки человеческого происхождения и/или животного происхождения ii) инсулин или производное последнего iii) одно или более соединений, выбранных из класса антиоксидантов и/или витаминов. 2. Композиция по п.1, в которой используют сыворотку человека. 3. Композиция по п.1, в которой используют сыворотку быка. 4. Композиция по п.1, дополнительно содержащая одно или более соединений, выбранных из класса факторов роста типа FGF. 5. Композиция по п.4, в которой класс факторов роста типа FGF состоит из bFGF, FGF-2 - FGF-10. 6. Композиция по п.1, в которой производное инсулина выбирают из класса IGF и инсулономиметиков ванадатного типа. 7. Композиция по п. 1, в которой концентрация сыворотки человека составляет менее 5% по объему, предпочтительно между 1% и 3%. 8. Композиция по п.1, которая дополнительно содержит глюкокортикоид. 9. Композиция по п.1, где указанный витамин является аскорбиновой кислотой. 10 ...

КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ ТЕРАПИИ РАКА САПОНИНАМИ ИЛИ САПОГЕНИНАМИ

... 1. Состав, содержащий усиливающее активность количество двух или более сапонинов, двух или более сапогенинов или одного или более сапонина в комбинации с одним или более сапогенином и имеющий противораковую активность. 2. Состав по п.1, в котором сапонины и сапогенины выбираются из группы, содержащей Rh2, агликон протапанаксатриол и агликон протопанаксадиол. 3. Состав по п.2, содержащий между приблизительно 1 и 90% каждого из Rh2, агликона протопанаксатриола и агликона протопанаксадиола. 4. Состав по п.3, содержащий между приблизительно 1 и 50% Rh2, между приблизительно 5 и 40% агликона протопанаксатриола и между приблизительно 5 и 75% агликона протопанаксадиола. 5. Состав по п.3, содержащий между приблизительно 5 и 40% Rh2, между приблизительно 4 и 50% агликона протопанаксатриола и между приблизительно 10 и 70% агликона протопанаксадиола. 6. Состав по п.1, в котором один или несколько из упомянутых сапонинов и сапогенинов экстрагируются из растительного материала. 7. Состав по п.6, в котором ...

ФТОРИРОВАННЫЕ ПРОИЗВОДНЫЕ 4-АЗАСТЕРОИДА В КАЧЕСТВЕ МОДУЛЯТОРОВ РЕЦЕПТОРА АНДРОГЕНА

... 1. Соединение структурной формулы I или его фармацевтически приемлемая соль или его энантиомер; где n равно 0, 1 или 2; a-b означает CF=CH, CHFCH2 или CF2CH2; R1 представляет собой водород, гидроксиметил или C1-3алкил, где алкил является незамещенным или замещен одним-семью атомами фтора; R2 представляет собой водород или C1-4алкил; R3 выбран из C1-4алкила, (CH2)n -циклогетероалкила и (CH2)n-арила, где арил выбран из (1) фенила, (2) нафтила, (3) бензимидазолила, (4) бензофуранила, (5) бензотиофенила, (6) бензоксазолила, (7) бензотиазолила, (8) бензодигидрофуранила, (9) 1,3-бензодиоксолила, (10) 2,3-дигидро-1,4-бензодиоксинила, (11) индолила, (12) хинолила, (13) изохинолила, (14) фуранила, (15) тиенила, (16) имидазолила, (17) оксазолила, (18) тиазолила, (19) изоксазолила, (20) изотиазолила, (21) пиразолила, (22) пирролила, (23) пиридила, (24) пиримидила, (25) пиразинила, (26) тиадиазолила, (27) оксадиазолила, (28) триазолила, (29) тетразолила и (30) инданила; где алкильная группа или циклогетероалкильная ...

АРИЛАМИНЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ СОСТОЯНИЙ, АССОЦИИРОВАННЫХ С КИНАЗОЙ-3 ГЛИКОГЕНСИНТАЗЫ (GSK-3)

... 1. Соединение, имеющее формулу I где Z представляет собой СН или N; Y представляет собой CONR5, NR5CO, SO2NR5, NR5SO2, CH2NR5, NR5CH2, NR5CONR5, С1-6алкилен, CH2CO, СОСН2, СН=СН, ОСН2 или СН2O; Х представляет собой СН или N; Р представляет собой фенильное кольцо или 5- либо 6-членное гетероароматическое кольцо, содержащее один или более чем один гетероатом, выбранный из N, О или S, и указанное фенильное кольцо или 5- либо 6-членное гетероароматическое кольцо возможно может быть конденсированным с 5- либо 6-членным насыщенным, частично насыщенным или ненасыщенным кольцом, содержащим один или более чем один атом, выбранный из С, N, О или S; Q представляет собой фенил или 5- либо 6-членное гетероароматическое кольцо, содержащее один или более чем один гетероатом, выбранный из N, О или S, из которых по меньшей мере один атом выбран из азота; R представляет собой СНО, фторметокси, дифторметокси, трифторметокси, С0-6 алкил(SO2)NR1R2, ОС0-6алкил(SO2)NR1R2, OC1-6алкил(SO)NR1R2, С1-6 алкил(SO)NR1R2 ...

ЦИАНОЗАМЕЩЕННЫЕ ДИГИДРОПИРИМИДИНОВЫЕ СОЕДИНЕНИЯ ИИХ ПРИМЕНЕНИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ

... 1. Соединение формулы IA его энантиомеры, диастереомеры, фармацевтически приемлемые соли, пролекарства и его сольваты, в котором R1 выбран из группы, состоящей из водорода, алкила, циклоалкила; Y1, Y2, Y3, Y4 и Y5 являются независимо выбранными из группы, состоящей из Н, галогена, низшего алкила, O-алкила, O-арила, NH-алкила, NH-арила, N-алкилалкила, N-алкиларила, N-ариларила при условии, что по крайней мере, один из Y1, Y2, Y3, Y4 и Y5 представляет собой арил или гетероарил; R4 выбран из группы, состоящей из алкила, арилалкила, циклоалкилалкила, гетероарилалкила, гетероциклоалкилалкила, CN, COR5, СО2R5 и CONR5R6; R5 и R6 являются независимо выбранными из группы, состоящей из Н, алкила, галогеналкила, циклоалкила, аминоалкила, арилалкила, циклоалкилалкила, гетероарилалкила и гетероциклоалкилалкила; Z выбран из группы, состоящей из О, S и NR8; R8 выбран из группы, состоящей из Н, CN, сульфонамидо, OR7, алкила, циклоалкила, арила, арилалкила, гетероциклического кольца, гетероарила и гетероарилалкила ...

КОМБИНАЦИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ИММУНОВОСПОЛИТЕЛЬНЫХ РАСТРОЙСТВ

... 1. Способ лечения пациента, имеющего иммуновоспалительное расстройство или риск развития иммуновоспалительного расстройства, причем указанный способ включает введение указанному пациенту: (a) кортикостероида; и (b) соединения, имеющего формулу в которой каждый Z и каждый Z’ представляет собой независимо N, О, С, или когда Z или Z’ представляет собой О или то р=1, когда Z или Z’ представляет собой N, или то р=2, а когда Z или Z’ представляет собой С, то р=3. каждый R1 представляет собой, независимо, X; ОН; N-алкил; разветвленную или неразветвленную алкильную группу, имеющую от 1 до 20 атомов углерода; гетероцикл, или, когда р>1, две группы R1при общем атоме Z или Z’, в комбинации друг с другом могут представлять -(CY2)k-, в которой k представляет собой целое число от 4 до 6 включительно; каждый X представляет собой независимо Y, CY3, C(CY3)3, CY2CY3, (CY2)1-5OY, CnY2n-1, где n=3-7 включительно; и каждый У представляет собой независимо Н, F, Cl, Br или I, в котором указанное соединение и ...

СОЕДИНЕНИЕ, СПОСОБ И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ МОДУЛИРОВАНИЯ ЭКСПРЕСИИ DUX4

Предложенная группа изобретений относится к области биотехнологии и может быть использована в медицине. Раскрываются модифицированные олигонуклеотиды, способные к ингибированию экспрессии гена двойного гомеобокса 4 (DUX4). Изобретение может быть применимо при лечении заболеваний, связанных аномальной экспрессий указанного гена у индивидуума, в частности при антисмысловой генной терапии фациоскапуло-плечевой мышечной дистрофии (FSHD), В-клеточного острого лимфоцитарного лейкоза, дифференцированной круглоклеточной саркомы и рабдомиосаркомы плода.10 н. и 19 з.п. ф-лы, 6 ил., 5 табл., 12 пр.

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫХ НАРУШЕНИЙ

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу лечения спинальной мышечной атрофии (SMA), включающему введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества рекомбинантных вирионов аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащих самокомплементарный аденоассоциированный вирусный (scAAV) вектор, содержащий гетерологичную конструкцию нуклеиновой кислоты. Изобретение обеспечивает эффективное лечение спинальной мышечной атрофии (SMA). 5 з.п. ф-лы, 10 ил., 4 пр.

Синергетическое действие SMN1 и miR-23a при лечении спинальной мышечной атрофии

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к генотерапевтическим препаратам на основе гена SMN1, и может быть использовано в медицине в терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Предложена выделенная нуклеиновая кислота для получения генотерапевтического вирусного препарата для экспрессии гена SMN1 в целевых клетках млекопитающих, которая содержит в направлении от 5'-конца к 3'-концу нуклеиновую кислоту, кодирующую белок SMN1, и нуклеиновую кислоту, кодирующую микроРНК miR-23a. Кроме этого, предложены содержащие указанную нуклеиновую кислоту экспрессионные кассета и вектор, а также рекомбинантный вирус на основе AAV9 (аденоассоциированного вируса 9 серотипа). Изобретение обеспечивает усиление функционального действия SMN1 in vitro при использовании гена SMN1 в комбинации с miR-23a в составе генотерапевтического препарата, что может быть использовано при лечении СМА. 4 н. и 8 з.п. ф-лы, 5 ил., 5 табл., 4 пр.

Лекарственный препарат для лечения дегенеративных заболеваний нервно-мышечной системы

Изобретение относится к медицине, в частности к фармакологии и неврологии, и может использоваться при дегенеративных заболеваниях нервно-мышечной системы. Цель изобретения-уменьшение прогресси- рования миодистрофического процесса. Это достигается введением энкада в виде ежедневных внутримышечных инъекций 3,5%-ного раствора от 1 до 3 мл курсами по 20 инъекций.

Стимулятор нервно-мышечной передачи "Амиридин

Изобретение относится к медицине и касается применения лекарственного средства в качестве стимулятора нервно-мышечной передачи. Изобретение позволяет повысить активность за счет применения 9- амино-2,3,5,6,7,8-гексагидро-1 Н- циклопента (в) холина гидрохлорида моногидрата Амиридина, который ранее применялся в качестве ингибитора холинэстеразы.

PROCESS FOR PREPARING 4-AMINOPYRIDINE DERIVATIVES

Способ получения производных 1,2,4-триазолокарбамата

Изобретение относится к способу получения производных 1,2,4-триазоло- карбамата общей формулы сн.

DIAMINOCYCLOBUTEN-3,4-DIONE

MAGNESIUMHALTIGER MINERALZUSATZ FUER NAEHRSTOFFE, NAHRUNGSMITTEL UND ARZNEIMITTEL

Dose and localization of botulinum toxins in skin and muscle

A novel dosing regimen for the administration of botulinum toxin based on the pattern, quantity, and location of neuromuscular junctions in the target tissue. Because the number of neuromuscular junctions in a target tissue remains generally stable throughout life and because the pharmacological effect of botulinum toxin is localized at the neuromuscular junction, dosing efficacy is unaffected by muscle mass, age of the patient, or body weight.

Isoform nell-1 peptide

This application generally relates to an isoform Nell-1 peptide, compositions thereof, and methods of using the same.

Therapeutic approaches for treating alzheimer disease and related disorders through a modulation of cell stress response

The present invention relates to compositions and methods for the treatment of Alzheimer's disease and related disorders. More particularly, the invention relates to combined therapies that modulate cell stress response for treating said disease.

Enhanced products by sustainable processes for medicinal use

A process for producing a composition with bioactive and/or bioavailable Cannabis-derived cannabinoids known to be effective for CB1 and/or CB2 modulation, and a plurality of indications for patients in need. Using a heat cycle process to combine cannabinoids, including but not limited to THC and CBD with flax seed oil and at least one of the triglycerides therein, an extract is formulated which enables substantially profiled and Cannabinoid ratio-balanced aliquots (“miquots”) to be offered for consideration to patients, including non-psychoactive topically and orally delivered products and systems.

Method of increasing the extent of absorption of tizanidine

An article and method for increasing the extent of tizanidine absorption in a patient receiving tizanidine therapy. Tizanidine may be administered in the form of an immediate release tablet composition at or around the time food is consumed. The composition may be packaged in a container for distribution.

Lactoferrin-based biomaterials for tissue regeneration and drug delivery

The invention provides biomatrix compositions comprising cross-linked lactoferrin, either alone or in combination with other organic or inorganic components. Also provided are methods of making and using the biomatrix compositions. As described herein, cross-linked lactoferrin biomatrix retains the bioactivities of the lactoferrin molecule. The biomatrix composition can act as a matrix for cell adhesion and growth and is particularly useful in musculoskeletal tissue regeneration. The biomatrix compositions can be pre-formed or injectable and can act as a cell, drug or protein delivery vehicle.

Methods and Compositions for Treatment of Muscular Dystrophy

The present disclosure provides methods for introducing a gene encoding a muscle membrane protein into a cell isolated from a subject to generate a genetically modified cell. The genetically modified cell may be introduced back, e.g., engrafted into the subject. The isolated cell may be additionally modified by introducing into the isolated cell a gene encoding one or more reprogramming transcription factors that induce the cell to form an induced pluripotent stem cell. The genetically modified cell may be differentiated in vitro to form muscle cell precursors before engrafting into the subject. Also provided are compositions comprising autologous cells isolated from a subject which cells comprise a muscle membrane protein gene integrated into a genome attachment site in the genome of the cell. The autologous cell may be an induced pluripotent cell or a mesenchymal stem cell, such as an adipose-derived mesenchymal stem cell (AD-MSC).

Use of DR6 and p75 Antagonists to Promote Survival of Cells of the Nervous System

The present invention relates to Death Receptor-6 (DR6) proteins which are members of the tumor necrosis factor (TNF) receptor family, and have now been shown to be important for regulating apoptosis in cells of the nervous system. In addition, it has been discovered that p75 is a ligand for DR6. As a result, this invention relates to methods for inhibiting the interaction of DR6 and p75 using DR6 and/or p75 antagonists. In addition, the methods described herein include methods of promoting survival of cells of the nervous system using DR6 antagonists, optionally in combination with p75 antagonists, and methods of treating neurodegenerative conditions by the administration of a DR6 antagonists, optionally in combination with a p75 antagonist.

Thixotropic Oil Based Vehicle for Pharmaceutical Compositions

The present invention relates to a novel thixotropic oily vehicle comprising between about 0.2% to about 5% (w/w) of a colloidal silica and between about 0.2% to about 5% (w/w) of a hydrophilic polymer in an edible oil. The interaction between the hydrophylic polymer and the colloidal silica in the above concentration ranges confers thixotropy and a low viscosity under shear on the solution. The invention also relates to capsules filled with the above thixotropic solution used as a fill mass.

Method for inducing extended self-renewal of functionally differentiated somatic cells

The present invention relates to a method for inducing proliferation of functionally differentiated somatic cells comprising a step of activating expression of a Myc family gene and a KIf family gene in said cells or contacting said cells with a Myc family protein and a KIf family protein.

Methods of using sustained release aminopyridine compositions

A pharmaceutical composition which comprises a therapeutically effective amount of a aminopyridine dispersed in a release matrix, including, for example, a composition that can be formulated into a stable, sustained-release oral dosage formulation, such as a tablet which provides, upon administration to a patient, a therapeutically effective plasma level of the aminopyridine for a period of at about 12 hours and the use of the composition to treat various neurological diseases, including multiple sclerosis. A method of selecting individuals based on responsiveness to a treatment, including, for example, identifying individuals who responded to treatment with a sustained release fampridine composition.

Method of treatment of neurodegenerative or neuro-muscular degenerative diseases and therapeutic agent to treat the same

Use of high doses above 1 gm per day of ascorbic acid or the derivatives thereof for the treatment of neurodegenerative and neuro-muscular degenerative diseases and disorders, in particular amytrophic lateral sclerosis, multiple sclerosis, alzheimer's disease, parkinson's disease, and muscular dystrophy is disclosed. Preferably the dose includes mannitol which facilitates the delivery of ascorbic acid to the target cells in the brain. Still further the said dose includes zinc citrate for preventing formation of kidney stones. Dose compositions for various routes of application such as oral, intravenous, intramuscular, nasal and in the form of transdermal patches are discussed.

Supplement comprising blackcurrants or boysenberries

The present invention relates to a dietary supplement comprising one or more of processed whole blackcurrants, processed whole boysenberries, one or more natural component extracted from blackcurrants, and one or more natural component extracted from boysenberries. The dietary supplement is particularly, but not exclusively, suitable for animals.

Spinal muscular atrophy (sma) treatment via targeting of smn2 splice site inhibitory sequences

The present invention is directed to methods and compositions capable of blocking the inhibitory effect of a newly-identified intronic inhibitory sequence element, named ISS-N1 (for “intronic splicing silencer”), located in the SMN2 gene. The compositions and methods of the instant invention include oligonucleotide reagents (e.g., oligoribonucleotides) that effectively target the SMN2 ISS-N1 site in the SMN2 pre-mRNA, thereby modulating the splicing of SMN2 pre-mRNA to include exon 7 in the processed transcript. The ISS-N1 blocking agents of the invention cause elevated expression of SMN protein, thus compensating for the loss of SMN protein expression commonly observed in subjects with spinal muscular atrophy (SMA).

Co-crystals of tramadol and coxibs

The present invention relates to co-crystals of tramadol and co-crystal formers selected from NSAIDs/coxibs, processes for preparation of the same and their uses in pharmaceutical formulations for the treatment of pain.

Inhibitors of hedgehog signaling pathways, compositions and uses related thereto

The present invention makes availables assays and reagents inhibiting paracrine and/or autocrine signals produced by a hedgehog protein or aberrant activation of a hedgehog signal transduction pathway, e.g., which involve the use of a steroidal alkaloid or other small molecule.

Oral pharmaceutical composition comprising diclofenac

The invention relates to a specific oral diclofenac formulation with beneficial both immediate-release and sustained-release properties.

Methods and compositions for increasing the anaerobic working capacity in tissues

Provided are compositions comprising beta-alanylhistidine peptides and/or beta-alanines, and methods for administering these peptides and amino acids. In one aspect, the compositions and methods cause an increase in the blood plasma concentrations of beta-alanine and/or creatine.

Phosphorus derivatives as kinase inhibitors

The invention features compounds of the general formula (I) in which the variable groups are as defined herein, and to their preparation and use.

Drg11-responsive (dragon) gene family

This invention features methods and compositions useful for treating and diagnosing diseases of the nervous system, retina, skin, muscle, joint, and cartilage using a Dragon family protein. Protein and nucleic acid sequences of human, murine, zebrafish, and C. elegans Dragon family members are also disclosed.

Calcium carbonate granulation

Highly compactable granulations and methods for preparing highly compactable granulations are disclosed. More particularly, highly compactable calcium carbonate granulations are disclosed. The granulations comprise powdered materials such as calcium carbonate that have small median particle sizes. The disclosed granulations are useful in pharmaceutical and nutraceutical tableting and provide smaller tablet sizes upon compression than previously available.

Exon skipping therapy for dysferlinopathies

The present invention relates to methods for restoring the function of a mutated dysferlin comprising the step of preventing splicing of one or more exons which encode amino acid sequences that cause said dysferlin dysfunction. Particularly, the splicing of exon 32 is prevented. The present invention also relates to a method for treating a dysferlinopathy in a patient in need thereof, comprising the step of administering to said patient antisense oligonucleotides complementary to nucleic acid sequences that are necessary for correct splicing of one or more exons which encode amino acid sequences that cause said dysfunction. Particularly, the splicing of exon 32 is prevented.

Calcium carbonate granulation

Highly compactable granulations and methods for preparing highly compactable granulations are disclosed. More particularly, highly compactable calcium carbonate granulations are disclosed. The granulations comprise powdered materials such as calcium carbonate that have small median particle sizes. The disclosed granulations are useful in pharmaceutical and nutraceutical tableting and provide smaller tablet sizes upon compression than previously available.

Cysteine for physiological injection

This application describes methods of making and using physiological cysteine solutions useful for reversing a neuromuscular blockade caused by a cysteine-reversible neuromuscular blockade agent, that overcomes problems of cysteine precipitation and dimerization.

Compositions and Methods for Non-Surgical Treatment of Ptosis

Provided are pharmaceutical compositions, and methods of use of the compositions, for the non-surgical treatment of ptosis (eyelid droop). In one embodiment the composition includes oxymetazoline 0.1% formulated for topical administration to an eye. In one embodiment the composition includes a synergistic combination of oxymetazoline and phenylephrine, formulated for topical administration to an eye. Oxymetazoline alone causes no pupillary dilation (mydriasis), and a synergistic combination of oxymetazoline and phenylephrine induces no clinically significant mydriasis. In addition to providing desirable cosmetic effects, the compositions and methods of the invention can improve visual fields otherwise compromised by ptosis.

Compositions and Methods for Non-Surgical Treatment of Ptosis

Provided are pharmaceutical compositions, and methods of use of the compositions, for the non-surgical treatment of ptosis (eyelid droop). In one embodiment the composition includes oxymetazoline 0.1% formulated for topical administration to an eye. In one embodiment the composition includes a synergistic combination of oxymetazoline and phenylephrine, formulated for topical administration to an eye. Oxymetazoline alone causes no pupillary dilation (mydriasis), and a synergistic combination of oxymetazoline and phenylephrine induces no clinically significant mydriasis. In addition to providing desirable cosmetic effects, the compositions and methods of the invention can improve visual fields otherwise compromised by ptosis.

Compositions and Methods for Non-Surgical Treatment of Ptosis

Provided are pharmaceutical compositions, and methods of use of the compositions, for the non-surgical treatment of ptosis (eyelid droop). In one embodiment the composition includes oxymetazoline 0.1% formulated for topical administration to an eye. In one embodiment the composition includes a synergistic combination of oxymetazoline and phenylephrine, formulated for topical administration to an eye. Oxymetazoline alone causes no pupillary dilation (mydriasis), and a synergistic combination of oxymetazoline and phenylephrine induces no clinically significant mydriasis. In addition to providing desirable cosmetic effects, the compositions and methods of the invention can improve visual fields otherwise compromised by ptosis.

Compounds, compositions, and methods for the treatment of beta-amyloid diseases and synucleinopathies

Dihydroxyaryl compounds and pharmaceutically acceptable esters, their synthesis, pharmaceutical compositions containing them, and their use in the treatment of β-amyloid diseases, such as observed in Alzheimer's disease, and synucleinopathies, such as observed in Parkinson's disease, and the manufacture of medicaments for such treatment.

Transdermal Delivery of Medicinal Cetylated Fatty Esters using Phonophoresis or Iontophoresis

The use of phonophoresis or iontophoresis to enhance transdermal delivery of medicinal Cetylated fatty esters when applied in cream or gel compositions is disclosed. These compositions provide hydrophilic salt forms and penetration-enhancing vehicles that work in conjunction with phonophoresis or iontophoresis to increase the efficacy of the medicinal actives.

Therapeutic Water Treatment

A therapeutic treatment process a source for generating specific frequencies that are able to provide a concentrated specific frequency to individual molecules of a fluid such as water. The specific frequency that is applied to the individual molecules has been determined to cause the molecule to “mimic” the effect of a specific substance or to cause a cell to do so. One such mechanism is the treated molecule acting as an agonist that triggers the receptor of a cell to release the function of the cell. These cell functions may mimic such substances as oxygen, amino acids, antioxidants, as well as substances that help nerves, hormones, bones, muscle, skin, hair, eyes, digestion, sleep and many more. The effects from the substances may include without limitation non-specific effects such as relaxing, energizing, calming, anti-aging and other effects that may benefit widely disparate individuals, as well as therapeutic effects for specific diseases and conditions for specific individuals.

Methods for measuring enhancement in the quality of life of an animal

A method to measure enhancement in the quality of life of an animal fed a super senior pet food composition comprising quantitating the gene expression levels of one or more genes in said animal and comparing said levels in the animal to levels in the animal prior to administration of said super senior pet food composition. A method to enhance the quality of life of an animal by modulating the expression level of one or more genes in said animal in order to mimic the pattern of expression seen in vivo after administration of a super senior pet food composition.

Calcium carbonate granulation

Highly compactable granulations and methods for preparing highly compactable granulations are disclosed. More particularly, highly compactable calcium carbonate granulations are disclosed. The granulations comprise powdered materials such as calcium carbonate that have small median particle sizes. The disclosed granulations are useful in pharmaceutical and nutraceutical tableting and provide smaller tablet sizes upon compression than previously available.

Motor Function Improver

Provided are a motor function improver, an endurance improver, a muscle strength improver, a muscle strength deterioration suppressor, an anti-fatigue agent, a mitochondrial function improver, an energy consumption promoter, and a lipid combustion promoter which contain a sphingomyelin as an active ingredient.

Nitrate Esters And Their Use For The Treatment Of Muscle And Muscle Related Diseases

Alkyl nitrate ester compounds are provided for the delivery of nitric oxide to targeted muscle tissues, and in particular, to normal and dystrophic muscles. In one aspect, nitrate ester compounds are provided having the following formula: wherein, R 1 is ONO 2 , CH 2 ONO 2 , C n H 2n+1 OH, C n H 2n+1 OH, CH 3 , CH 2 CH 3 , CH 2 CH 2 CH 3 , or H; R 2 is ONO 2 , CH 2 ONO 2 , C n′ H 2n′+1 OH, C n′ H 2n′+1 OH, CH 3 , CH 2 CH 3 , CH 2 CH 2 CH 3 , or H; R 3 is ONO 2 , CH 2 ONO 2 , C n′″ H 2n″+1 OH, C n″ H 2n″+1 OH, CH 3 , CH 2 CH 3 , CH 2 CH 2 CH 3 , or H; and R 4 is ONO 2 , CH 2 ONO 2 , C n′″ H 2n″+1 OH, C n″ H 2n″+1 OH, CH 3 , CH 2 CH 3 , CH 2 CH 2 CH 3 , or H; wherein n is an integer from 0 to 9, n′ is an integer from 0 to 9, and n″ is an integer from 0 to 9, and n+n′+n″≦9, and wherein at least one of R 1 , R 2 , and R 3 is an ester nitrate selected from the group consisting of ONO 2 , CH 2 ONO 2 , and combinations thereof.

Transgenic non-human animals

The invention provides a non-human transgenic animal comprising a transgene encoding angiogenin and food products comprising or obtained from the non-human transgenic animal and uses thereof.

Multipotent adult stem cell population

The present invention relates to the identification, isolation, expansion and characterization of a specific type of adult stem cell. These adult stem cells are characterised in that they naturally express many of the markers of totipotency, which have hitherto generally been limited to embryonic cell populations. The cells of the invention display an unprecedented capacity for multipotency; they are able to differentiate into cell types of mesodermal, endodermal and ectodermal origin. These adult stem cells may be used as therapeutic agents including, without limitation, for the regeneration of tissue, particularly for regeneration of damaged cardiac tissue, such as myocardium.

Aminoalkyloxazole and aminoalkylthiazolecarboxylic acid amides as regeneration-promoting substances for sensory organs and post-mitotic tissue

Aminoalkyloxazole and aminoalkylthiazolecarboxylic acid amides of formulae (1) and (2) where X represents O or S, Y represents C or N, where the two atoms must be different from one another, R2 represents hydrogen or acyl and R1 and R3, which may be identical or different, represent a substituent selected from the group consisting of branched or straight-chain, substituted or unsubstituted alkyl groups, alkylcycloalkyl groups, alkylaryl groups, cycloalkyl groups, cycloalkylaryl groups, aryl groups and arylcycloalkyl groups which optionally contain heteroatoms, a pharmaceutically acceptable salt, a stereoisomer, a stereoisomer mixture, a tautomer or a prodrug compound, preferably a prodrug ester and a prodrug peptide, thereof.

4-hydroxybutyric acid analogs

This invention relates to novel derivatives of 4-hydroxybutyric acid and prodrugs thereof, and pharmaceutically acceptable salts of the foregoing. This invention also provides pharmaceutical compositions comprising a compound of this invention and the use of such compositions in methods of treating narcolepsy, fibromyalgia, other disorders or conditions that are beneficially treated by improving nocturnal sleep or by administering sodium oxybate.

Nutritional supplement for the enhancement of muscle performance and recovery

Described herein are nutritional supplements containing α-hydroxy-isocaproic acid and aspartic acid (e.g., DAA) and their methods of use in enhancing muscle performance and/or recovery after exercise. The nutritional supplements can be used to enhance muscle building and lean body mass, enhance muscle and physical performance, enhance recovery, and prevent catabolism (muscle atrophy or wasting) when administered to a mammalian subject.

Multipotent adult stem cell population

The present invention relates to the discovery of a population of non-germ adult stem cells that can be found in tissue from non-embryonic mammals, including at least mouse, rat, pig and human. These adult stem cells, which are present within the post-natal individual at all ages from infancy to senescence have a phenotype and developmental potential that is different from stem cell types, embryonic and adult, that have so far been described.

Use of potassium channel blockers to treat cerebral palsy

Disclosed herein is the use of aminopyridines, such as 3-aminopyridine, 4-aminopyridine or 3,4-diaminopyridine, in the management and treatment of cerebral palsy patients of all ages.

Treatment of Pompe's Disease

The invention provides methods of treating Pompe's disease using human acid alpha glucosidase. A preferred treatment regime comprises administering greater than 10 mg/kg body weight per week to a patient.

Modulation of exon recognition in pre-mrna by interfering with the secondary rna structure

The invention provides a method for generating an oligonucleotide with which an exon may be skipped in a pre-mRNA and thus excluded from a produced mRNA thereof. Further provided are methods for altering the secondary structure of an mRNA to interfere with splicing processes and uses of the oligonucleotides and methods in the treatment of disease. Further provided are pharmaceutical compositions and methods and means for inducing skipping of several exons in a pre-mRNA.

Methods and compositions comprising ampk activator (metformin/troglitazone) for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (dm1)

The present invention relates to methods and compositions for the treatment of Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) with an AMPK activator <eq.metformin or troglizazone>.

Method for producing hematopoietic stem cells

An expanding agent for hematopoietic stem cells and/or hematopoietic progenitor cells useful as a therapy for various hematopoietic diseases and useful for improvement in the efficiency of gene transfer into hematopoietic stem cells for gene therapy is provided. A method of producing hematopoietic stem cells and/or hematopoietic progenitor cells, which comprises expanding hematopoietic stem cells by culturing hematopoietic stem cells ex vivo in the presence of a compound represented by the formula following (I), a tautomer or pharmaceutically acceptable salt of the compound or a solvate thereof (wherein R 1 to R 6 are as defined in the description).

Creatine beta-alaninate: a novel salt for increasing athletic performance

Disclosed are creatine β-alaninate, compositions and formulations containing same, and methods of use therefor.

Prophylactic or Ameliorating Agent for Genetic Diseases

An object of the present invention is to provide a prophylactic or ameliorating agent for a genetic disease that is caused by a mutation in an exon of a gene and is capable of forming a functional truncated protein by skipping of the exon comprising the mutation. The prophylactic or ameliorating agent used in the present invention is a prophylactic or ameliorating agent for a genetic disease that is caused by a mutation in an exon of a gene and is capable of forming a functional truncated protein by skipping of the exon comprising the mutation, wherein the prophylactic or ameliorating agent contains a compound having a molecular weight of 1500 or lower.

Detection and treatment of lrp4-associated neurotransmission disorders

The present invention includes methods for the detection of neurotransmission or developmental disorders, including, but not limited to, myasthenia gravis that is seronegative for autoantibodies to the acetylcholine receptor (AChR) and/or muscle specific tyrosine kinase (MuSK), the method including detecting autoantibodies that bind to LRP4, or an epitope thereof. Also included are methods for the treatment of an individual suffering from a neurotransmission disorder, the method including detecting in a bodily fluid of the individual autoantibodies that bind to LRP4, or an epitope thereof, and administering to the patient an effective amount an immunosuppressant and/or another appropriate therapeutic modality. Also included are antibodies that bind to autoantibodies to LRP4 and kits for the detection of neurotransmission or developmental disorders.

Formation of neuromuscular junctions in a defined system

A method for forming neuromuscular junctions includes forming functional neuromuscular junctions between motoneurons and muscle cells by co-culturing one or more human motoneurons and one or more human muscle cells in a substantially serum-free medium. A synthetic mammalian neuromuscular junction includes a human motoneuron functionally linked to a human muscle cell in a substantially serum-free medium. An artificial substrate may be used to support the one or more neuromuscular junctions.

Selective Androgen Receptor Modulators

This invention provides compounds of formulas I, Ia, Ib, Ic, Id, Ie, If or Ig or salts thereof, pharmaceutical compositions comprising a compound of formulas I, Ia, Ib, Ic, Id, If or Ig and a pharmaceutically acceptable excipient, methods of modulating the androgen receptor, methods of treating diseases beneficially treated by an androgen receptor modulator (e.g., sarcopenia, prostate cancer, contraception, type 2 diabetes related disorders or diseases, anemia, depression, and renal disease) and processes for making compounds of formulas I, Ia, Ib, Ic, Id, Ie, If or Ig and intermediates useful in the preparation of same.

Calcium Carbonate Granulation

Highly compactable granulations and methods for preparing highly compactable granulations are disclosed. More particularly, highly compactable calcium carbonate granulations are disclosed. The granulations comprise powdered materials such as calcium carbonate that have small median particle sizes. The disclosed granulations are useful in pharmaceutical and nutraceutical tableting and provide smaller tablet sizes upon compression than previously available.

Calcium Carbonate Granulation

Highly compactable granulations and methods for preparing highly compactable granulations are disclosed. More particularly, highly compactable calcium carbonate granulations are disclosed. The granulations comprise powdered materials such as calcium carbonate that have small median particle sizes. The disclosed granulations are useful in pharmaceutical and nutraceutical tableting and provide smaller tablet sizes upon compression than previously available.

Degradable clostridial toxins

The specification discloses Clostridial toxins or Clostridial toxin chimeras comprising an inactivation cleavage site, polynucleotide molecules encoding such toxins or chimeras, compositions comprising such toxins or chimeras, and method of producing such toxins or chimeras.

Pharmaceutical dosage form for immediate release of an indolinone derivative

The present invention relates to a pharmaceutical dosage form delivering an immediate release profile containing the active substance 3-Z-[1-(4-(N-((4-methyl-piperazin-1-yl)-methylcarbonyl)-N-methyl-amino)-anilino)-1-phenyl-methylene]-6-methoxycarbonyl-2-indolinone-monoethanesulphonate.

Micrornas that regulate muscle cell proliferation and differentiation

The presently disclosed subject matter provides methods and compositions for modulating gene expression in myocytes. Also provided are cells comprising the compositions of the presently disclosed subject matter.

Modulation of nuclear-retained rna

Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of a nrRNA in an animal. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for treating, ameliorating, delaying or reducing a symptom of a disease or disorder associated with a nuclear-retained RNA in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate a disease or condition associated with a nuclear-retained RNA, or a symptom thereof.

Methods and materials for treatment of pompe's disease

This document relates to molecular complexes having acid alpha glucosidase activity and at least one modification that results in enhanced ability of the molecular complex to be transported to the interior of a mammalian cell.

Benzothiazolone compound

The present invention provides a compound of formula (I) in free form or in pharmaceutically acceptable salt form a method for manufacturing the compound of the invention, and its therapeutic uses. The present invention further provides a combination of pharmacologically active agents and pharmaceutical compositions.

Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof

Antisense molecules capable of binding to a selected target site in the dystrophin gene to induce exon skipping are described.

Therapeutic methods and agents for treating myotonic dystrophy

The invention provides compounds, compositions and methods for treating myotonic dystrophy. The compounds can selectively bind to CUG repeats in RNA, or to CTG repeats in DNA, and inhibit replication of the nucleic acids.

Method of preparation of metaxalone

The present invention relates to a method of preparation of metaxalone comprising reaction of triglycidyl isocyanurate (TGIC) with m-xylenol, characterized in that said reaction is carried out in a solvent mixture comprising an aprotic polar solvent with dielectric constant greater than or equal to 30 and at least one other solvent selected from the group comprising apolar solvents and aprotic polar solvents with dielectric constant below 30 said solvent mixture comprising from 5 to 40 wt. % of said first solvent and from 95 to 60 wt. % of said second solvent, adding the TGIC at a temperature between 30° C. and 50° C., and after adding the TGIC, raising the temperature of the reaction solution to a value between 80° C. and 180° C. in a time between 120 and 180 minutes at a rate of increase not greater that 1.25° C. per minute. The invention also relates to a metaxalone with a reduced content of impurities derived from incomplete reactions and/or side reactions of the method of production.

Methods and compositions for increasing the anaerobic working capacity in tissues

Provided are compositions comprising beta-alanylhistidine peptides and/or beta-alanines, and methods for administering these peptides and amino acids. In one aspect, the compositions and methods cause an increase in the blood plasma concentrations of beta-alanine and/or creatine.

Quinolinone Derivatives

The present invention relates to compounds which are quinolinone derivatives of general formula (I) capable of modulating the activity, in particular of inducing the differentiation, of stem and progenitor cells; these compounds are of use in the treatment of disorders related to a stem differentiation defect; the invention also relates to novel compounds among these quinolinone derivatives and to pharmaceutical compositions containing the same.

Degradable clostridial toxins

The specification discloses Clostridial toxins or Clostridial toxin chimeras comprising an inactivation cleavage site, polynucleotide molecules encoding such toxins or chimeras, compositions comprising such toxins or chimeras, and method of producing such toxins or chimeras.

Gene therapy for neurodegenerative disorders

Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed.

Degradable clostridial toxins

The specification discloses Clostridial toxins or Clostridial toxin chimeras comprising an inactivation cleavage site, polynucleotide molecules encoding such toxins or chimeras, compositions comprising such toxins or chimeras, and method of producing such toxins or chimeras.

Pantothenate derivatives for the treatment of neurologic disorders

The present disclosure relates to pantothenate derivatives for the treatment of neurologic disorders (such as pantothenate kinase-associated neurodegeneration), pharmaceutical compositions containing such compounds, and their use in treatment of neurologic disorders.

4-(p-QUINONYL)-2-HYDROXYBUTANAMIDE DERIVATIVES FOR TREATMENT OF MITOCHONDRIAL DISEASES

Methods of treating or suppressing mitochondrial diseases, such as Friedreich's ataxia (FRDA), Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON), mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactacidosis, and stroke (MELAS), Kearns-Sayre Syndrome (KSS), are disclosed, as well as compounds useful in the methods of the invention, such as 4-(p-quinolyl)-2-hydroxybutanamide derivatives. Methods and compounds useful in treating other disorders such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Huntington's disease, Parkinson's disease, and pervasive developmental disorders such as autism are also disclosed. Energy biomarkers useful in assessing the metabolic state of a subject and the efficacy of treatment are also disclosed. Methods of modulating, normalizing, or enhancing energy biomarkers, as well as compounds useful for such methods, are also disclosed.

Benzoquinoline inhibitors of vesicular monoamine transporter 2

The present invention relates to new benzoquinoline inhibitors of vesicular monoamine transporter 2 (VMAT2), pharmaceutical compositions thereof, and methods of use thereof.

Method for stem cell differentiation in vivo by delivery of morphogenes with mesoporous silica and corresponding pharmceutical active ingredients

A pharmaceutical active ingredient for cell differentiation to alleviate cell and cell-related deficiencies in mammals comprising porous silica containing a releasable agent capable of contributing to a cell environment conducive for stem cell differentiation in co-implanted stem cells and/or in endogenous stem cells.

Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof

An antisense molecule capable of binding to a selected target site to induce exon skipping in the dystrophin gene, as set forth in SEQ ID NO: 1 to 202.

Methods for facilitating muscle recovery after a period of disuse using beta-hydroxy-beta-methylbutyrate

Disclosed are methods utilizing beta-hydroxy-beta-methylbutyrate (HMB) for facilitating the recovery of muscle after a period of muscle disuse. The HMB facilitates the recovery of muscle mass in an individual and can also be used to prevent further muscle atrophy typically associated with muscle reloading after extended periods of muscle disuse in the individual. The methods disclosed may be particularly suitable for older adults.

Modified clostridial toxins with enhanced translocation capabilitiy

The specification discloses modified Clostridial toxins comprising a Clostridial toxin enzymatic domain, a Clostridial toxin translocation domain, a translocation facilitating domain and an enhanced targeting domain; polynucleotide molecules encoding such modified Clostridial toxins; and method of producing such modified Clostridial toxins.

Methods for Maintaining or Improving Health, Well-Being and/or a Physiological Function in a Subject

The invention relates to a method of treating or preventing a condition in a subject, comprising administering to the subject an acceptable composition comprising meglumine or a salt thereof. The invention further relates to a method of improving a physiological function in a subject, comprising administering to the subject an acceptable composition comprising meglumine or a salt thereof.

Viral vectors with modified transduction profiles and methods of making and using the same

The present invention provides AAV capsid proteins, virus capsids comprising said capsid proteins and virus vectors comprising said capsid proteins, wherein the AAV capsid proteins have one or more mutations, wherein the mutation(s) result in a phenotype of decreased liver transduction and/or reduced glycan binding affinity as compared to a control. The invention also provides methods of administering the virus vectors and virus capsids of the invention to a cell or to a subject.

Co-crystals of tramadol and coxibs

The present invention relates to co-crystals of tramadol and co-crystal formers selected from NSAIDs/coxibs, processes for preparation of the same and their uses as medicaments or in pharmaceutical formulations, more particularly for the treatment of pain.

Methods of treating muscular dystrophy

Disclosed herein are α7β1 integrin modulatory agents and methods of using such to treat conditions associated with decreased α7β1 integrin expression or activity, including muscular dystrophy. In one example, methods for treating a subject with muscular dystrophy are disclosed. The methods include administering an effective amount of an α7β1 integrin modulatory agent to the subject with muscular dystrophy, wherein the α7β1 integrin modulatory agent increases α7β1 integrin expression or activity as compared to α7β1 integrin expression or activity prior to treatment, thereby treating the subject with muscular dystrophy. Also disclosed are methods of enhancing muscle regeneration, repair, or maintenance in a subject and methods of enhancing α7β1 integrin expression by use of the disclosed α7β1 integrin modulatory agents. Methods of prospectively preventing or reducing muscle injury or damage in a subject are also disclosed.

Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof

Antisense molecules capable of binding to a selected target site in the dystrophin gene to induce exon skipping are described.

Compounds and methods for altering activin receptor-like kinase signaling

Described are compounds and methods useful in the promotion of muscle growth, the treatment of muscle loss or insufficient muscle growth, and the treatment of fibrotic conditions.

MUSCULAR ATROPHY-INDUCING AGENT USING HYPOMETABOLISM-INDUCING SUBSTANCE T1AM, AND USE THEREOF IN TREATING MUSCULAR HYPERTROPHY

A muscular atrophy-inducing agent containing, as an active ingredient, a hypometabolism-inducing substance selected from the group consisting of 3-iodothyronamine (T1AM), [D-Ala2,D-Leu5] enkephalin (DADLE), 5′-adenosine monophosphate (5′-AMP), and hydrogen sulfide (HS), and a method for preventing or treating muscular hypertrophy; and a method for shrinking facial muscle are proposed. The muscular atrophy study model can provide a study model for an economic muscular atrophy study by using a hypometabolism-inducing substance which can be mass-produced, has an effect which may be usefully used by verification for screening of a drug for preventing or treating muscular atrophy, and can be usefully used as a compositions for preventing or treating muscular hypertrophy and a composition for facial muscle shrinkage through the muscular atrophy effect. 1. A method for treating muscular hypertrophy comprising: administering to a subject suffering from muscular hypertrophy a pharmaceutically effective amount of hypometabolism-inducing substance selected from the group consisting of 3-iodothyronamine (T1AM) , [D-Ala2 ,D-Leu5] enkephalin (DADLE) , 5′-adenosine monophosphate (5′-AMP) , and hydrogen sulfide (H2S).2. The method for treating muscular hypertrophy of claim 1 , wherein the hypometabolism-inducing substance is 3-iodothyronamine (T1AM).3. The method for treating muscular hypertrophy of claim 1 , wherein the administration method of the hypometabolism-inducing substance is selected from the group consisting of oral administration claim 1 , intraperitoneal administration claim 1 , intravenous administration claim 1 , intramuscular administration claim 1 , subcutaneous administration claim 1 , and intradermal administration.4. The method for treating muscular hypertrophy of claim 1 , wherein the muscular hypertrophy is a disease selected from the group consisting of myotonia congenita claim 1 , calf hypertrophy claim 1 , myhre syndrome claim 1 , myostatin-related ...

Formulation comprising benzothiazolone compound

The present invention relates to a pharmaceutical composition in solid oral dosage form comprising (R)-7-(2-(1-(4-butoxyphenyl)-2-methylpropan-2-ylamino)-1-hydroxyethyl)-5-hydroxybenzo[d]thiazol-2(3H)-one acetate salt.

RNA ENCODING A PROTEIN

The present invention relates to a mRNA comprising a nucleic acid sequence encoding a protein and a signal peptide and a transcription unit, an expression vector or a gene therapy vector comprising a nucleic acid encoding a protein and a signal peptide. Also disclosed herein is a therapeutic composition comprising said mRNA, transcription unit, expression vector or gene therapy vector and use of the therapeutic composition in treating a disease or a condition. 154.-. (canceled)55. A composition comprising a recombinant RNA construct or a vector encoding the recombinant RNA construct , wherein the recombinant RNA construct comprises a first nucleic acid sequence encoding a signal peptide operably linked to a second nucleic acid sequence encoding a protein of interest ,wherein the second nucleic acid sequence encoding the protein of interest comprises a coding sequence of a mature protein of the protein of interest;wherein amino acids 1-9 of the N-terminal end of the amino acid sequence of the signal peptide have an average hydrophobicity score of above 2, as calculated according to the Kyte-Doolittle scale; andwherein the signal peptide is a signal peptide heterologous to the protein of interest, with the proviso that the protein of interest is not an oxidoreductase.56. The composition of claim 55 , wherein amino acids 1-9 of the N-terminal end of the amino acid sequence of the signal peptide have an average hydrophobicity score of between 2.0 and 4.0 claim 55 , as calculated according to the Kyte-Doolittle scale.57. The composition claim 55 , wherein amino acids 1-9 of the N-terminal end of the amino acid sequence of the signal peptide have an average polarity of 6.1 or below claim 55 , as calculated according to Zimmerman Polarity index.58. The composition of claim 55 , wherein the protein of interest is secreted claim 55 , and wherein the quantity of the secreted protein of interest is higher than the quantity of the secreted protein of interest using a signal ...

COMPOSITION FOR INHIBITING AND PREVENTING MYOPATHY, CONTAINING BEAN LEAF EXTRACT AS ACTIVE INGREDIENT

The present invention relates to a composition for inhibiting and preventing myopathy comprising a bean leaf extract as an active ingredient. More specifically, the composition has an effect of inhibiting the overexpression of Atrogin1 and Murf1 specifically expressed in myocyte and restoring cell activity of myocyte to inhibit and prevent muscle loss by including the extract of bean leaf at stage R6 to R8 during the growth stage of bean. 1. A method for inhibiting a myopathy comprising:administering a composition comprising a bean leaf extract as an active ingredient to a subject in need thereof,wherein,the bean leaf extract is an extract of bean leaf at stage R6, R7 or R8 during the growth stage of bean;{'i': Rhynchosia Nolubilis, Glycine max', 'Vicia faba, Phaseolus vulgaris, Phaseolus vulgaris', 'Vigna angularis, Phaseolus angularis', 'Pisum sativum', 'Glycine max, 'the bean is selected from the group consisting of (L.) Merr., L., W. F. WIGHT., L., MERR, and a mixture thereof; and'}the myopathy is selected from the group consisting of sarcopenia, muscle loss and amyotrophic diseases.2. The method according to claim 1 , wherein the myopathy is senile myopathy.3. The method according to claim 1 , wherein the composition increases cell activity of myocyte.4. The method according to claim 1 , wherein the composition inhibits expression or activity of ubiquitin ligase of skeletal muscle.5. The method according to claim 1 , wherein the composition inhibits expression of Atrogin1 or Murf1 gene.6. The method according to claim 1 , wherein the extract of bean leaf is an extract of bean leaf at stage R7 during the growth stage of bean.7. The method according to claim 1 , wherein the composition is food composition claim 1 , a pharmaceutical composition or a cosmetic composition.8. The method according to claim 7 , wherein the pharmaceutical composition is an oral formulation. This application is a continuation of U.S. patent application Ser. No. 15/580,565 filed Dec. 7, ...

PEPTIDES AND METHODS OF TREATING DYSTROPHY-RELATED DISORDERS USING THE SAME

The disclosure relates to a pharmaceutical composition comprising any one or combination of PIF peptides or analogs or pharmaceutically acceptable salts thereof. Methods of treating a dystrophy-related disorder using the one or a combination of PIF peptide or analogs thereof or pharmaceutically acceptable salts thereof are also disclosed. 1. A method of treating or preventing a dystrophin-related disorder in a subject in need thereof , the method comprising administering to the subject at least one pharmaceutical composition comprising:a therapeutically effective amount of a pre-implantation factor (PIF) peptide, mimetics thereof, analogs thereof, or a pharmaceutically acceptable salt thereof; anda pharmaceutically acceptable carrier.2. The method of claim 1 , wherein the pharmaceutically acceptable carrier is sterile and pyrogen-free water or sterile and pyrogen-free Lactated ringer's solution.3. The method of claim 1 , wherein the therapeutically effective dose is about 1.0 mg/kg claim 1 , wherein kg is kilograms of the subject and mg is milligrams of the therapeutically effective dose.4. The method of claim 1 , wherein the therapeutically effective dose is about 2.0 mg/kg claim 1 , wherein kg is kilograms of the subject and mg is milligrams of the therapeutically effective dose.5. The method of claim 1 , wherein the therapeutically effective dose is about 3.0 mg/kg claim 1 , wherein kg is kilograms of the subject and mg is milligrams of the therapeutically effective dose.6. The method of claim 1 , wherein the therapeutically effective dose is about 4.0 mg/kg claim 1 , wherein kg is kilograms of the subject and mg is milligrams of the therapeutically effective dose.7. The method of claim 1 , wherein the therapeutically effective dose is about 0.2 mg/kg claim 1 , wherein kg is kilograms of the subject and mg is milligrams of the therapeutically effective dose.8. The method of any of claim 1 , wherein the therapeutically effective dose is about 0.3 mg/kg claim 1 , ...

HEPARIN-ASSOCIATED POLYPEPTIDES AND USES THEREOF

Described herein are therapeutic compositions comprising heparin-associated polypeptides useful for the treatment of soft-tissue and muscle diseases, disorders, and injuries. 1. A composition comprising: (a) a first therapeutic polypeptide comprising THBS1 , THBS2 , THBS4 , FGF17 , VTN , POSTN , IGF2 , or IL-15 , and (b) a second therapeutic polypeptide comprising THBS1 , THBS2 , THBS4 , FGF17 , VTN , POSTN , IGF2 , or IL-15.2. The composition of claim 1 , provided that the first therapeutic polypeptide has been recombinantly produced claim 1 , the second polypeptide has been recombinantly produced claim 1 , or both the first and second therapeutic polypeptides have been recombinantly produced.3. The composition of claim 1 , provided that the first therapeutic polypeptide has been produced in a mammalian claim 1 , yeast claim 1 , insect or bacteria cell claim 1 , the second polypeptide has been produced in a mammalian claim 1 , yeast claim 1 , insect or bacteria cell claim 1 , or both the first and second therapeutic polypeptides have been produced in a mammalian claim 1 , yeast claim 1 , insect or bacteria cell.4. The composition of claim 3 , provided that the first therapeutic polypeptide claim 3 , the second therapeutic polypeptide claim 3 , or both the first and the second therapeutic polypeptides have been produced in a mammalian cell and the mammalian cell is a human cell claim 3 , Chinese Hamster Ovary (CHO) cell or mouse myeloma cell.5. The composition of claim 1 , provided that the first therapeutic polypeptide claim 1 , the second therapeutic polypeptide claim 1 , or both the first and the second therapeutic polypeptides have been purified from a human biological sample.6. The composition of claim 1 , provided that the first therapeutic polypeptide comprises IL-15 and/or a sequence comprising at least about 90% homology to amino acids 49-162 of SEQ ID NO: 10; and the second therapeutic polypeptide comprises THBS2 and/or a sequence comprising at least about ...

COMPOSITION, CONTAINING EXTRACTS OF DIPSACUS ASPEROIDES AND CYNANCHUM WILFORDII AS ACTIVE INGREDIENTS, FOR PROMOTING MOTOR ABILITY AND MUSCLES

The present invention relates to a composition, containing extracts of () and as active ingredients, for promoting exercise ability and/or muscle formation. The intake of the composition according to the present invention promotes motor performance ability, and is useful in the promotion of muscle development. 1Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. A food composition for promoting exercise ability , which contains extracts of and as active ingredients.2Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. The food composition according to claim 1 , characterized in that the extracts of the and are extracted with any one of solvents selected from the group consisting of water or alcohol having 1 to 6 carbon atoms and the mixed solvents thereof.3Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. The food composition according to claim 1 , characterized in that the mixing ratio of the extracts of and is 1:1 weight ratio.4Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. A food composition for promoting muscle development claim 1 , which contains extracts of and as active ingredients.5Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. The food composition according to claim 4 , characterized in that the extracts of the and are extracted with any one of solvents selected from the group consisting of water or alcohol having 1 to 6 carbon atoms and the mixed solvents thereof.6Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. A pharmaceutical composition for promoting exercise ability and promoting muscle development claim 4 , which contains extracts of and as active ingredients.7Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. The pharmaceutical composition according to claim 6 , characterized in that the extracts of the and are extracted with any one of solvents selected from the group consisting of water or alcohol having 1 to 6 carbon atoms and the mixed solvents thereof.8Phlomis umbrosa TurczCynanchum wilfordii. The pharmaceutical composition according to claim 6 , characterized in that the mixing ratio of the ...

NUCLEIC ACID-POLYPEPTIDE COMPOSITIONS AND METHODS OF INDUCING EXON SKIPPING

Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that induce an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. Also described herein include methods for treating a disease or disorder that comprises a molecule or a pharmaceutical composition that induces an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. 1. A method of inducing exon skipping in a targeted pre-mRNA transcript of DMD gene , comprising:a) contacting a target cell with a polynucleic acid molecule conjugate, wherein the polynucleic acid molecule conjugate comprises an antibody or its binding fragments thereof, and a targeted pre-mRNA splice modulating polynucleic acid moiety conjugated to the antibody or its binding fragments thereof;b) hybridizing the targeted pre-mRNA splice modulating polynucleic acid moiety to a target region of the DMD pre-mRNA transcript to induce exon skipping in the targeted pre-mRNA transcript; andc) translating a mRNA transcript produced from the processed pre-mRNA transcript of step b) in the target cell to generate a truncated DMD protein.2. The method of claim 1 , wherein the polynucleic acid molecule induces skipping of exon 8 claim 1 , 23 claim 1 , 35 claim 1 , 43 claim 1 , 44 claim 1 , 45 claim 1 , 50 claim 1 , 51 claim 1 , 52 claim 1 , 53 claim 1 , or 55 of DMD gene.3. The method of claim 1 , wherein the polynucleic acid molecule induces skipping of exon 44.4. The method of claim 1 , wherein the polynucleic acid molecule induces skipping of exon 45.5. The method of claim 1 , wherein the polynucleic acid molecule induces skipping of exon 53.6. The method of claim 1 , wherein the antibody or its binding fragments thereof is an anti-transferrin receptor antibody.7. The method of claim 1 , wherein the antibody or binding fragment thereof comprises a humanized antibody or binding fragment ...

Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof

An antisense molecule capable of binding to a selected target site to induce exon skipping in the dystrophin gene, as set forth in SEQ ID NO: 1 to 202.

ANTI-MYOSTATIN ANTIBODIES AND METHODS OF USE

The invention provides anti-myostatin antibodies and methods of using the same. In some embodiments, an isolated anti-myostatin antibody of the present invention binds to mature myostatin, and uptake of the antibody into cells is enhanced when complexed with the antigen. The invention also provides isolated nucleic acids encoding an anti-myostatin antibody of the present invention. The invention also provides host cells comprising a nucleic acid of the present invention. The invention also provides a method of producing an antibody comprising culturing a host cell of the present invention so that the antibody is produced. Anti-myostatin antibodies of the present invention may be for use as a medicament. Anti-myostatin antibodies of the present invention may be for use in treating a muscle wasting disease. Anti-myostatin antibodies of the present invention may be for use in increasing mass of muscle tissue. Anti-myostatin antibodies of the present invention may be for use in increasing strength of muscle tissue. 1. An isolated antibody that binds to mature myostatin , wherein uptake of the antibody into cells is enhanced when complexed with an antigen.2. The antibody of claim 1 , wherein the uptake is caused by the interaction between Fc region of the antibody and Fc gamma R on the cells.3. The antibody of or claim 1 , which shows at least 2.5-fold higher uptake compared with a reference antibody which is identical to the antibody except that Fc region of the reference antibody has no Fc gamma R-binding activity.4. The antibody of any one of to claim 1 , which has an inhibitory activity against myostatin.5. The antibody of any one of to claim 1 , wherein the antibody binds to the same epitope as an antibody described in Table 2 or 3 claim 1 , or competes for binding to myostatin with an antibody described in Table 2 or 3.6. The antibody of any one of to claim 1 , which binds to mature myostatin with higher affinity at neutral pH than at acidic pH.7. The antibody of ...

Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof

An antisense molecule capable of binding to a selected target site to induce exon skipping in the dystrophin gene, as set forth in SEQ ID NO: 1 to 214.

LIPOSOMAL SPHERICAL NUCLEIC ACID (SNA) CONSTRUCTS FOR SURVIVAL OF MOTOR NEURON (SMA) INHIBITORS

Compositions related to spherical nucleic acids (SNAs) and structures with antisense oligonucleotides and methods of treatment of diseases and disorders are disclosed herein. 1. A spherical nucleic acid (SNA) , comprisinga core and an antisense oligonucleotide comprised of 8 to 50 linked nucleosides in length targeted to a regulatory site of Survival of Motor Neuron 2 (SMN2) pre-mRNA, and wherein the antisense oligonucleotide is attached to the core and forms an oligonucleotide shell.2. The SNA of claim 1 , wherein the core has a minimal number mean diameter of about 8 nm.3. The SNA of claim 1 , wherein the core has a minimal number mean diameter of about 10 nm.4. The SNA of claim 1 , wherein the core has a minimal number mean diameter of about 15 nm.5. The SNA of claim 1 , wherein the core has a number mean diameter of about 10 nm to about 50 nm.6. The SNA of claim 1 , wherein the core has a number mean diameter of about 20 nm to about 25 nm.7. The SNA of claim 1 , wherein the core has a number mean diameter of about 20 nm.8. The SNA of claim 1 , wherein the core has a number mean diameter of about 10 nm to about 15 nm.9. The SNA of claim 1 , wherein the core has a number mean diameter of about 13 nm.10. The SNA of claim 1 , wherein the regulatory site is a ISS-N1 site.11. The SNA of claim 1 , wherein the regulatory site is a E1 site claim 1 , a 3′ splice site of exon 8 site or a ISS+100 site.12. The SNA of claim 1 , wherein the core is a lipid bilayer containing core or liposomal core and the antisense oligonucleotide is attached to the lipid bilayer containing core or liposomal core.13. The SNA of any one of - claim 1 , wherein the core is a metal core.14. The SNA of any one of - claim 1 , wherein the core is a gold core.15. The SNA of claim 14 , wherein the antisense oligonucleotide is attached to the gold core through a covalent interaction.16. The SNA of or claim 14 , wherein the antisense oligonucleotide is 18 nucleotides in length.17. The SNA of or claim 14 ...

Compounds for treating spinal muscular atrophy

Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

Compositions and methods for treating muscular dystrophy and other disorders

The present invention provides compositions and methods of their use in treating muscular dystrophy and other disorders.

Purified mesenchymal stem cell compositions and methods of purifying mesenchymal stem cell compositions

One or more purified mesenchymal stem cell pharmaceutical compositions and methods of manufacture utilizing centrifugal filtration are disclosed. Threshold limits for intravenous administration of mesenchymal stem cell pharmaceutical compositions comprising residual animal products are also disclosed.

METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY

The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping by administering an effective amount of eteplirsen. 1. A method for treating a patient with Duchenne muscular dystrophy (DMD) in need thereof who has a mutation of the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping , comprising intravenously administering to the patient eteplirsen at a dose of 30 mg/kg weekly for more than 168 weeks , thereby maintaining ambulation relative to baseline in the patient , as measured by the 6 Minute Walk Test (6MWT).2. A method for treating a patient with Duchenne muscular dystrophy (DMD) in need thereof who has a mutation of the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping , comprising intravenously administering to the patient eteplirsen at a dose of 30 mg/kg weekly for more than 168 weeks , thereby reducing the loss of ambulation relative to baseline in the patient , as measured by the 6 Minute Walk Test (6MWT).3. A method for treating a patient with Duchenne muscular dystrophy (DMD) in need thereof who has a mutation of the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping , comprising intravenously administering to the patient eteplirsen at a dose of 30 mg/kg weekly for more than 168 weeks , thereby maintaining pulmonary function , or reducing the loss of pulmonary function , in the patient relative to baseline.4. A method for treating a patient with Duchenne muscular dystrophy (DMD) in need thereof who has a mutation of the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping , comprising intravenously administering to the patient eteplirsen at a dose of 30 mg/kg weekly for more than 168 weeks , thereby restoring an mRNA reading frame to induce dystrophin protein production in the patient.5. A method for treating a patient with Duchenne muscular dystrophy (DMD ...

METHODS FOR TREATING SARCOPENIA AND MAINTAINING OR INCREASING MUSCLE MASS AND MUSCLE STRENGTH IN ELDER SUBJECTS

Disclosed herein is a composition including TWK10 deposited at the China General Microbiological Culture Collection Center (CGMCC) under accession number CGMCC 13008 for use in treating sarcopenia and for use in maintaining and/or increasing muscle mass and/or strength in an elderly subject. 118.-. (canceled)19Lactobacillus plantarum. A method for treating sarcopenia , comprising administering to a subject in need thereof a composition including TWK10 which is deposited at the China General Microbiological Culture Collection Center (CGMCC) under accession number CGMCC 13008.20. The method as claimed in claim 19 , wherein the sarcopenia is age-related sarcopenia.21. The method as claimed in claim 19 , wherein the composition is a pharmaceutical composition that further includes a pharmaceutically acceptable carrier.22. The method as claimed in claim 21 , wherein the pharmaceutical composition is in an oral dosage form.23. The method as claimed in claim 19 , wherein the composition is a food composition.24Lactobacillus plantarum. A method for maintaining and/or increasing muscle mass and/or strength in an elderly subject claim 19 , comprising administering to the elderly subject a composition including TWK10 which is deposited at the China General Microbiological Culture Collection Center (CGMCC) under accession number CGMCC 13008.25. The method as claimed in claim 24 , wherein the composition is a pharmaceutical composition that further includes a pharmaceutically acceptable carrier.26. The method as claimed in claim 25 , wherein the pharmaceutical composition is in an oral dosage form.27. The method as claimed in claim 24 , wherein the composition is a food composition. The disclosure relates to use of a composition including for treating sarcopenia and for maintaining or increasing muscle mass and muscle strength in elder subjects.Sarcopenia, which is the degenerative loss of skeletal muscle mass, quality, and strength associated with aging and immobility, commonly ...

Compositions and methods for increasing muscle mass and muscle strength by specifically antagonizing gdf8 and or activin a

The present invention provides compositions and methods which involve specifically antagonizing GDF8 and Activin A. In certain embodiments, compositions are provided which comprise a GDF8-specific binding protein and an Activin A-specific binding protein. For example, the invention includes compositions comprising an anti-GDF8 antibody and an anti-Activin A antibody. In other embodiments, antigen-binding molecules are provided which comprise a GDF8-specific binding domain and an Activin A-specific binding domain. For example, the invention includes bispecific antibodies that bind GDF8 and Activin A. The compositions of the present invention are useful for the treatment of diseases and conditions characterized by reduced muscle mass or strength, as well as other conditions which are treatable by antagonizing GDF8 and/or Activin A activity.

Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof

An antisense molecule capable of binding to a selected target site to induce exon skipping in the dystrophin gene, as set forth in SEQ ID NO: 1 to 214.

COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY AND OTHER DISORDERS

The present invention provides compositions and methods of their use in treating muscular dystrophy and other disorders. 1. A method of treating muscular dystrophy that is not associated with a defect in glycosylation of α-DG in a subject , comprising administering to the subject an effective amount of a ribulose , thereby treating the muscular dystrophy that is not associated with a defect in glycosylation of α-DG in the subject.2. A method of treating a disorder associated with a mutation in a fukutin related protein (FKRP) gene in a subject , comprising administering to the subject an effective amount of a ribulose , thereby treating the disorder associated with a mutation in a fukutin related protein (FKRP) gene in the subject.3. A method of reducing the incidence of a neuronal migration abnormality or other disorder or symptoms associated with a mutation in a FKRP gene in a subject known or suspected to have a mutation in the FKRP gene or without defect in glycosylation of α-DG , comprising administering to the mother of the subject , during the subject's gestation in the mother's uterus , an effective amount of a ribulose , thereby reducing the incidence of a neuronal migration abnormality , or other disorder or symptoms associated with a mutation in the FKRP gene of the subject.4. A method of treating or inhibiting the development of muscle weakness in a subject that is a carrier of a mutated FKRP gene or without defect in glycosylation of α-DG , comprising administering to the subject an effective amount of a ribulose , thereby treating or inhibiting the development of muscle weakness.5. The method of claim 2 , wherein the disorder associated with a mutation or loss of function in the FKRP gene is selected from the group consisting of limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2I) claim 2 , Walker-Warburg syndrome (WWS) claim 2 , muscle-eye-brain disease (MEB) claim 2 , congenital muscular dystrophy type (MDC1C) claim 2 , and any combination thereof. This ...

COMPOSITIONS COMPRISING NICOTINAMIDE RIBOSIDE AND A UROLITHIN

Disclosed are compositions comprising nicotinamide riboside and a urolithin. The compositions are useful as medicaments, for example, for treating muscle-related pathological conditions, neurodegenerative diseases, and/or mitochondrial diseases, and as dietary supplements, functional foods and beverages, and as specialized nutrition or medical foods. 2. The composition of claim 1 , wherein the compound of Formula (I) is urolithin A.3. The composition of claim 1 , wherein the compound of Formula (I) is urolithin B.4. The composition of claim 1 , wherein nicotinamide riboside is present in an amount of 20 mg to 5 g; and the compound of Formula I is present in an amount of 10 mg to 5 g.5. The composition of claim 1 , wherein the composition is formulated as a solid claim 1 , a semi-solid claim 1 , a powder claim 1 , or a liquid.6. The composition of wherein the composition is formulated as a medicament claim 1 , dietary supplement claim 1 , functional food claim 1 , functional beverage claim 1 , specialised nutrition claim 1 , or medical food.7. The composition of claim 6 , wherein the composition is formulated as a medicament.8. (canceled)9. A method of treating a muscle-related pathological condition claim 1 , a neurodegenerative disease claim 1 , or a mitochondrial disease claim 1 , comprising administering an effective amount of a composition of to a subject in need thereof.10. The method of claim 9 , wherein the muscle-related pathological condition is selected from musculoskeletal diseases or disorders; muscle wasting; myopathies; neuromuscular diseases claim 9 , such as inclusion body myositis claim 9 , Duchenne muscular dystrophy and other dystrophies; sarcopenia; and muscle atrophy; or cachexia.11. A method of maintaining claim 1 , preventing the decline of claim 1 , or enhancing muscle or physical performance comprising administering to a subject in need thereof an effective amount of a composition of .12. The method of claim 11 , wherein the subject suffers ...